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【外文期刊】 Pugliese, Michael ; Tingley, Kylie ; 等 《Pediatrics: Official Publication of the American Academy of Pediatrics》 2021年148卷2期 71-71页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 van Kuilenburg, Andre B. P. ; Tarailo-Graovac, Maja ; 等 《The New England journal of medicine》 2019年380卷15期 1433-1441页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Osmon, Karlaina Jl ; Thompson, Patrick ; 等 2022年22卷3期 262-276页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Sandhoff; tay sachs; gene therapy;
【外文期刊】 Latypova, Xenia ; Vincent, Marie ; 等 2021年108卷5期 929-941页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Vidal, Ricardo dos Santos ; Hawrysh, Andrea ; 等 《The Journal of molecular diagnostics: JMD》 2016年18卷3期 362-369页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Manole, Andreea ; Efthymiou, Stephanie ; 等 《The American Journal of Human Genetics》 2020年107卷2期 311-324页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Woolnough, Rebecca ; Dhawan, Andrew ; 等 《Pediatrics: Official Publication of the American Academy of Pediatrics》 2017年139卷3期 art. no.e20161281-art. no.e20161281页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Osmon, Karlaina J. L. ; Woodley, Evan ; 等 《Human gene therapy》 2016年27卷7期 497-508页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Lorenzo, Melissa ; Stolte-Dijkstra, Irene ; 等 《American journal of medical genetics, Part A》 2018年176A卷6期 1455-1462页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Alex E,Ryckman ; Natalie M,Deschenes ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2024年32卷1期 101168页
【关键词】 AAV; GM2 gangliosidosis; Sandhoff;
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