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【外文期刊】 Williams, Valerie ; Coles, Theresa ; 等 《Muscle and Nerve》 2016年54卷4期 658-665页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 patient-reported outcomes; physical functioning; psychometric evaluation;
【外文期刊】 Mendell, Jerry R. ; Goemans, Nathalie ; 等 《Annals of neurology》 2016年79卷2期 257-271页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Mendell, Jerry R. ; Sahenk, Zarife ; 等 《Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy》 2015年23卷1期 192-201页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Jacobs, Marni B. ; James, Meredith K. ; 等 《Annals of neurology》 2021年89卷5期 967-978页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Miller, Natalie F. ; Alfano, Lindsay N. ; 等 《Pediatric neurology》 2020年113卷 15-20页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Outcome measures; Natural history;
【外文期刊】 Waldrop, Megan A. ; Karingada, Cassandra ; 等 《Pediatrics: Official Publication of the American Academy of Pediatrics》 2020年146卷3期 e20200729-e20200729页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Al-Zaidy, Samiah ; Pickard, A. Simon ; 等 《Pediatric Pulmonology》 2019年54卷2期 179-185页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 AVXS-101; gene therapy; gene replacement;
【外文期刊】 Beidel, Deborah C. ; Alfano, Candice A. ; 等 《Journal of anxiety disorders》 2014年28卷8期 908-918页
【关键词】 Generalized social anxiety disorder; Exposure therapy; Social skills training;
【外文期刊】 Dowling, James J. ; Mueller-Felber, Wolfgang ; 等 2022年9卷4期 503-516页
【关键词】 X-linked myotubular myopathy; centronuclear myopathy; neuromuscular diseases;
【外文期刊】 Demuro, Carla ; Lewis, Sandy ; 等 《Muscle and Nerve》 2016年54卷4期 653-657页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 development; patient-reported outcomes; physical functioning;
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