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【外文期刊】 Messina, Sonia ; Vita, Gian Luca ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2016年26卷3期 189-196页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Quality of life; Outcome measures;
【外文期刊】 Coratti, Giorgia ; Messina, Sonia ; 等 《Annals of neurology》 2020年88卷6期 1109-1117页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Sonia,Messina ; Maria,Sframeli ; 等 《Neurological sciences》 2022年43卷S2期 615-624页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Antisense oligonucleotides; Gene therapy; Spinal muscular atrophy;
【外文期刊】 Sabbatini, Daniele ; Fusto, Aurora ; 等 2022年269卷9期 4884-4894页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Genetic modifiers; Upper limb function;
【外文期刊】 Bettica, Paolo ; Petrini, Stefania ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2016年26卷10期 643-649页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; Givinostat; Histone deacetylase inhibitor;
【外文期刊】 Coratti, Giorgia ; Pera, Maria C. ; 等 2020年30卷9期 756-764页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Spinal muscular atrophy; Outcome measures; Hammersmith functional motor scale expanded;
【外文期刊】 Sansone, Valeria A. ; Pirola, Alice ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2021年31卷5期 409-418页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Spinal muscular atrophy; Spinal muscular atrophy health index; Patient-reported outcomes;
【外文期刊】 Brogana, Claudi ; Coratti, Giorgia ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2021年31卷6期 479-488页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Duchenne; Nonsense mutation; Stop+4 model;
【外文期刊】 Scotton, Chiara ; Bovolenta, Matteo ; 等 《Journal of Cell Science》 2016年129卷8期 1671-1684页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 RNAseq; Circadian rhythms; Interactome pathway;
【外文期刊】 Coratti, Giorgia ; Pane, Marika ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2021年31卷7期 596-602页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Spinal Muscular Atrophy; Hammersmith Functional Motor Scale Expanded ; Functional outcome measures;
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