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        1. Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy

        【外文期刊】 Woll, Matthew G. ; Qi, Hongyan ; 等 《Journal of Medicinal Chemistry》 2016年59卷13期 6070-6085页 SCISCIEMEDLINE

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        2. Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-Negative Bacteria (vol 61, pg 4456, 2018)

        【外文期刊】 Gerasyuto, Aleksey I. ; Arnold, Michael A. ; 等 《Journal of Medicinal Chemistry》 2018年61卷20期 SCISCIEMEDLINE

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        3. Targeting of Hematologic Malignancies with PTC299, A Novel Potent Inhibitor of Dihydroorotate Dehydrogenase with Favorable Pharmaceutical Properties

        【外文期刊】 Cao, Liangxian ; Weetall, Marla ; 等 《Molecular cancer therapeutics》 2019年18卷1期 3-16页

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        4. Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy.

        【外文期刊】 Matthew G,Woll ; Hongyan,Qi ; 等 《Journal of medicinal chemistry》 2016年59卷13期 6070-85页 SCIMEDLINECABP

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        5. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.

        【外文期刊】 Ellen M,Welch ; Elisabeth R,Barton ; 等 《Nature》 2007年447卷7140期 87-91页 SCIMEDLINECABP

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        6. 4-Hydroxy-2-pyridones: Discovery and evaluation of a novel class of antibacterial agents targeting DNA synthesis.

        【外文期刊】 Michael A,Arnold ; Aleksey I,Gerasyuto ; 等 《Bioorganic & medicinal chemistry letters》 2017年27卷22期 5014-5021页 SCIMEDLINECABP

        【关键词】 4-Hydroxy-2-pyridone; Antibacterial; DNA synthesis inhibitor;

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        7. Targeting of Hematologic Malignancies with PTC299, A Novel Potent Inhibitor of Dihydroorotate Dehydrogenase with Favorable Pharmaceutical Properties. oa

        【外文期刊】 Liangxian,Cao ; Marla,Weetall ; 等 《Molecular cancer therapeutics》 2019年18卷1期 3-16页 SCIMEDLINECABP

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        8. Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy.

        【外文期刊】 Nikolai A,Naryshkin ; Marla,Weetall ; 等 《Science (New York, N.Y.)》 2014年345卷6197期 688-93页 SCIMEDLINECABP

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        9. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers.

        【外文期刊】 Samit,Hirawat ; Ellen M,Welch ; 等 《Journal of clinical pharmacology》 2007年47卷4期 430-44页 SCIMEDLINEBP

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        10. Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-Pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-negative Bacteria. oa

        【外文期刊】 Aleksey I,Gerasyuto ; Michael A,Arnold ; 等 《Journal of medicinal chemistry》 2018年61卷10期 4456-4475页 SCIMEDLINECABP

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