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作者:(Novella,Tedesco)
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【外文期刊】 David-Alexandre,Gross ; Novella,Tedesco ; 等 《Frontiers in immunology》 2022年13卷 857276页
【关键词】 AAV vectors; B-cells; gene therapy;
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2. Enhancing the Therapeutic Potential of Sulfamidase for the Treatment of Mucopolysaccharidosis IIIA.
【外文期刊】 Nicolina Cristina,Sorrentino ; Vincenzo,Cacace ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2019年15卷 333-342页
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【外文期刊】 Rita,Ferla ; Fabio,Dell'Aquila ; 等 《Molecular therapy. Methods & clinical development》 2023年28卷 396-411页
【关键词】 Usher Syndrome type 1B; dual AAV vectors; gene therapy;
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【外文期刊】 Nicola,Brunetti-Pierri ; Rita,Ferla ; 等 《NEJM evidence》 2022年1卷7期 EVIDoa2200052页
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