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            1. Specific inhibition of myostatin activation is beneficial in mouse models of SMA therapy

            【外文期刊】 Long, Kimberly K. ; O'Shea, Karen M. ; 等 《Human Molecular Genetics》 2019年28卷7期 1076-1089页 SCISCIEMEDLINE

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            2. Pharmacologically induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset

            【外文期刊】 Feng, Zhihua ; Ling, Karen K. Y. ; 等 《Human Molecular Genetics》 2016年25卷5期 964-975页 SCISCIEMEDLINE

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            3. Pharmacologically-induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset (vol 25, pg 964, 2016)

            【外文期刊】 Feng, Zhihua ; Ling, Karen K. Y. ; 等 2021年30卷9期 843-843页 SCISCIEMEDLINE

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            4. Discovery of Risdiplam, a Selective Survival of Motor Neuron-2 ( SMN2) Gene Splicing Modifier for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA).

            【外文期刊】 Hasane,Ratni ; Martin,Ebeling ; 等 《Journal of medicinal chemistry》 2018年61卷15期 6501-6517页 SCIMEDLINECABP

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            5. Binding to SMN2 pre-mRNA-protein complex elicits specificity for small molecule splicing modifiers. oa

            【外文期刊】 Manaswini,Sivaramakrishnan ; Kathleen D,McCarthy ; 等 《Nature communications》 2017年8卷1期 1476页 SCIMEDLINECA

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            6. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.

            【外文期刊】 Ellen M,Welch ; Elisabeth R,Barton ; 等 《Nature》 2007年447卷7140期 87-91页 SCIMEDLINECABP

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            7. Normalization of Patient-Identified Plasma Biomarkers in SMNΔ7 Mice following Postnatal SMN Restoration. oa

            【外文期刊】 W David,Arnold ; Sandra,Duque ; 等 《PloS one》 2016年11卷12期 e0167077页 SCIMEDLINECABP

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            8. Nerve sprouting capacity in a pharmacologically induced mouse model of spinal muscular atrophy.

            【外文期刊】 Mendell,Rimer ; Bonnie L,Seaberg ; 等 《Scientific reports》 2019年9卷1期 7799页

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            9. SMN Protein Can Be Reliably Measured in Whole Blood with an Electrochemiluminescence (ECL) Immunoassay: Implications for Clinical Trials. oa

            【外文期刊】 Phillip,Zaworski ; Katharine M,von Herrmann ; 等 《PloS one》 2016年11卷3期 e0150640页 SCIMEDLINECABP

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            10. Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy.

            【外文期刊】 Nikolai A,Naryshkin ; Marla,Weetall ; 等 《Science (New York, N.Y.)》 2014年345卷6197期 688-93页 SCIMEDLINECABP

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