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【外文期刊】 Tyler B,Johnson ; Jon J,Brudvig ; 等 《Frontiers in genetics》 2023年14卷 1118649页
【关键词】 adeno-associated virus;gene therapy;neurodegenerative disease;
- 概要：
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- 结论：
【外文期刊】 Xiao-Hui,Liao ; Pablo,Avalos ; 等 《Thyroid : official journal of the American Thyroid Association》 2022年32卷7期 849-859页SCIMEDLINE
- 概要：
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【外文期刊】 Julieth Andrea,Sierra-Delgado ; Shrestha,Sinha-Ray ; 等 《Biology》 2023年12卷6期 SCIMEDLINEBP
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Andrew D,Holmes ; Katherine A,White ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2022年17卷1期 411页SCIMEDLINEBP
【关键词】 AAV9 gene therapy;Batten disease;CLN8;
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Kathrin,Meyer ; Laura,Ferraiuolo ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2015年23卷3期 477-87页SCIMEDLINECABP
- 概要：
- 方法：
- 结论：
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Shrestha,Sinha Ray ; Debdeep,Dutta ; 等 《Cell reports》 2022年41卷10期 111751页SCIMEDLINECABP
【关键词】 CP: Cell biology;CuATSM;Drosophila;
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Laura,Ferraiuolo ; Kathrin,Meyer ; 等 《Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America》 2016年113卷42期 E6496-E6505页SCIMEDLINECABP
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Tommaso,Iannitti ; Joseph M,Scarrott ; 等 《Molecular therapy. Nucleic acids》 2018年12卷 75-88页SCIMEDLINECA
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【外文期刊】 Jennifer L,Watts ; Shibi,Likhite ; 等 《bioRxiv : the preprint server for biology》
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