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【外文期刊】 Le Quellec, Sandra ; Dane, Allison P. ; 等 《Thrombosis and Haemostasis: Journal of the International Society on Thrombosis and Haemostasis》 2019年119卷12期 1956-1967页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 gene therapy; hemophilia B; factor IX;
【外文期刊】 David,Israeli ; Simindokht,Ziaei ; 等 《Experimental cell research》 2007年313卷11期 2438-50页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Patrick,Gonin ; Ludovic,Arandel ; 等 《The journal of gene medicine》 2005年7卷6期 782-91页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Maria Grazia,Biferi ; Mathilde,Cohen-Tannoudji ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2017年25卷9期 2038-2052页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 AAV; ALS; exon skipping;
【外文期刊】 Yannick,Tanguy ; Maria G,Biferi ; 等 《Frontiers in molecular neuroscience》 2015年8卷 36页
【外文期刊】 Natalia,Niemir ; Laura,Rouvière ; 等 《Human molecular genetics》 2018年27卷6期 954-968页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Elisa,Dominguez ; Thibaut,Marais ; 等 《Human molecular genetics》 2011年20卷4期 681-93页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Michela,Lisjak ; Alessia,De Caneva ; 等 《Frontiers in genome editing》 2022年4卷 785698页
【关键词】 CRISPR/SaCas9; GeneRide; albumin gene targeting;
【外文期刊】 Sofia,Benkhelifa-Ziyyat ; Aurore,Besse ; 等 《Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy》 2013年21卷2期 282-90页 SCIMEDLINECABP
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