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【外文期刊】 Olsson, Bob ; Alberg, Lars ; 等 《Journal of neurology》 2019年266卷9期 2129-2136页SCISCIEMEDLINE
【关键词】 SMA;Cerebrospinal fluid;Biomarkers;
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【外文期刊】 Gillberg, Christopher ; Gillberg, Carina ; 等 《Acta paediatrica: International journal of paediatrics》 2015年104卷10期 1064-1064页SCISCIEMEDLINE
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【外文期刊】 Finkel, Richard S. ; McDonald, Craig M. ; 等 2021年8卷5期 769-784页
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【外文期刊】 Sofou, Kalliopi ; de Coo, Irenaeus F. M. ; 等 《Journal of Medical Genetics》 2018年55卷1期 21-27页SCISCIEMEDLINE
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【外文期刊】 Muntoni, Francesco ; Desguerre, Isabelle ; 等 《Journal of comparative effectiveness research》 2019年8卷14期 1187-1200页
【关键词】 ataluren;demographics;dystrophin;
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【外文期刊】 Conklin, Laurie S. ; Damsker, Jesse M. ; 等 《Pharmacological research: The official journal of The Italian Pharmacological Society》 2018年136卷 140-150页SCISCIEMEDLINE
- 概要：
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- 概要：
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【外文期刊】 Spitali, Pietro ; Zaharieva, Irina ; 等 《European journal of human genetics: EJHG》 2020年28卷6期 815-825页SCISCIEMEDLINE
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【外文期刊】 Bushby, Katharine ; Finkel, Richard ; 等 《Muscle and Nerve》 2014年50卷4期 477-487页SCISCIEMEDLINE
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【外文期刊】 Campbell, Craig ; Barohn, Richard J. ; 等 《Journal of comparative effectiveness research》 2020年9卷14期 973-984页
【关键词】 6-minute walk distance;ataluren;Duchenne muscular dystrophy;
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