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            【中文期刊】 李玲丽  张风波  等 《中国组织工程研究》 2017年21卷9期 1463-1469页ISTICPKUCA

            【摘要】 背景:对于重型β-地中海贫血,目前惟一的根治方法就是造血干细胞移植,但由于合适供者来源受限及费用昂贵,大部分患者难以得到救治.体细胞重编程技术如今已日臻成熟,在患者诱导多能干细胞中进行基因修复成为了β-地中海贫血治疗的希望.目的:通过论述Z...

            【关键词】 干细胞移植基因治疗

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            【中文期刊】 朱为国  封志纯  等 《第一军医大学学报》 2003年23卷3期 281-282页MEDLINEISTICPKUCSCDCA

            【摘要】 目的报告亚洲首2例非血缘供者骨髓移植成功治疗重型β地中海贫血(地贫)的个案.方法对2例地贫患儿进行了非血缘骨髓移植,他们的基因突变型为地贫纯合子和双重杂合子,均确诊为重型β地贫.高分辨HLA分型2例各有1个亚型不相合,其中1例红细胞血型不合...

            【关键词】 β地中海贫血/治疗骨髓移植,非血缘

            浏览:179 被引:3 下载:17
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            【中文期刊】 李焕荣  《国际妇产科学杂志》 2017年44卷2期 185-188页ISTICCA

            【摘要】 β-地中海贫血是人β珠蛋白(HBB)基因突变的一种基因遗传病,导致珠蛋白生成障碍,目前尚无根治可能.成簇的规律间隔性短回文重复序列及其相关蛋白(CRISPR/Cas)系统是细菌和古生菌的获得性免疫系统,可对多种生物的基因组进行遗传改造.而C...

            【关键词】 β地中海贫血基因治疗

            浏览:207 被引:2 下载:168
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            【中文期刊】 王晓忠  戴玲  等 《吉林中医药》 2009年29卷6期 492-494页ISTIC

            【摘要】 目的:观察不同中医方法方药治疗β地中海贫血的临床疗效.方法:重型和中间型β地中海贫血患者60例,分为3组:滋养肝肾方组、温补脾肾方组、补益心脾方组,根据辨证分别给予不同方药,3个月为1个疗程,观察治疗前后临床症状变化,检测血红蛋白(Hb)、...

            【关键词】 β地中海贫血/中医药疗法滋养肝肾方/治疗应用辨证论治

            浏览:329 被引:6 下载:22
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            【中文期刊】 吕爱香  陈梅环  等 《中华医学遗传学杂志》 2024年41卷4期 417-425页MEDLINEISTICCSCDCABP

            【摘要】 β-地中海贫血是一种由β-珠蛋白突变引起的单基因病,具有明显的地域性。目前中~重型患者主要依靠长期输血或造血干细胞移植治疗。B细胞淋巴瘤因子11A(BCL11A)是一种转录抑制因子,在控制γ/β血红蛋白转换、维持造血干细胞正常功能、调节红细...

            【关键词】 β-地中海贫血输血治疗B细胞淋巴瘤因子11A

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            【中文期刊】 郑俊豪  徐两蒲  等 《中国生物化学与分子生物学报》 2023年39卷6期 798-804页MEDLINEISTICPKUCSCDCABP

            【关键词】 β-地中海贫血基因治疗基因编辑技术

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            【中文期刊】 朱凌  张新华  等 《慢性病学杂志》 2010年12卷7期 688,690页

            【摘要】 目的 观察益髓生血颗粒加红细胞生成素(EPO)治疗β-地中海贫血的疗效.方法 采用治疗前后自身对照方法进行观察,分别观察患者治疗前、服药益髓生血颗粒及EPO 1个月、服药益髓生血颗粒及EPO 2个月、服药益髓生血颗粒及EPO 3个月HB、R...

            【关键词】 红细胞生成素/治疗应用β地中海贫血/中西医结合疗法治疗结果

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            【中文期刊】 李婉影  高清平  等 《中国实验血液学杂志》 2018年26卷6期 1863-1867页MEDLINEISTICPKUCSCDCA

            【摘要】 近年来随着基因编辑技术的兴起,可以实现对基因组中特定的基因进行编辑,使基因突变性疾病的治愈成为可能.在众多基因编辑技术中,CRISPR/Cas9系统因其操作简便性、靶向特异性、经济性等特点备受关注,已广泛应用于分子生物学以及生命科学的领域研...

            【关键词】 CRISPR/Cas9血友病β-地中海贫血

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            【中文期刊】 赖颖晖  赖永榕  等 《中国组织工程研究与临床康复》 2010年14卷40期 7524-7528页ISTICPKUCA

            【摘要】 背景: 没有适合的β-地中海贫血动物模型的发展,就没有β-地中海贫血基因治疗的进步,而小鼠模型是最有用的且通常用于第一线的体内试验.目的: 拟建立人源β-地中海贫血小鼠模型,为β-地中海贫血的基因治疗提供与人类疾病相似、可靠的动物模型.方法...

            【关键词】 动物模型β-地中海贫血NOD/SCID小鼠

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            【中文期刊】 唐晖  李弘剑  等 《暨南大学学报(自然科学与医学版)》 2008年29卷2期 152-156页ISTICPKUCA

            【摘要】 目的: 克隆人地中海贫血基因β41/42及调控系列LCR,构建该致病基因的体外真核表达体系,为该病基因治疗的研究提供理想模型.方法:抽提β41/42纯合子患者的DNA,PCR扩增出人β珠蛋白基因座控制区(LCR)和β41/42基因,将其串连...

            【关键词】 地中海贫血β41/42突变基因基因疗法

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