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【中文期刊】 周涌 李富宇 等 《世界华人消化杂志》 2010年18卷8期 767-772页ISTICCA
【摘要】 目的:探讨并对比PCNA、c-Myc、edc2 kshRNA对PC的过度增殖和成石潜力的影响,以期筛选PC抗增殖治疗的最佳靶点.方法:经十二指肠乳头向胆总管内逆行插入尼龙缝合线建立慢性增生性胆管炎的大鼠实验模型.三种反义治疗组则以尼龙缝合为...
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 陈援越 吕时铭 《国外医学（临床生物化学与检验学分册）》 2001年22卷1期 20-21页ISTICCA
【摘要】 本文综述了近年来在肿瘤、病毒感染、血管性疾病和遗传性疾病的反义基因治疗方面取得一些实验结果,特别是针对反义核酸技术的作用机制、实验研究及应用前景进行了较为详尽的阐述,并提出了这个领域中存在的一些问题.
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 杨建乐 吴南 《协和医学杂志》 2024年15卷4期 891-896页ISTICPKUCSCD
【摘要】 反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是一类新型的小分子基因靶向药物,可与目的mRNA结合,ASOs以其与目标序列互补的碱基配对方式,对基因进行靶向调控.随着基因测序技术和分子合成技术的不断发展,AS...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 裴中 吴腾腾 《重庆医科大学学报》 2024年49卷5期 552-557页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病,近年来多项针对mRNA水平的干预策略相继开展临床试验,同时随着聚集的规律性间隔短回文重复序列(clustered regularly interspersed short palindromic repea...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭 等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页ISTICCA
【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...
【关键词】 Duchenne型肌营养不良症；抗肌萎缩蛋白；核酸药物；
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 李晓光 杨璐 等 《中国现代医药杂志》 2024年26卷9期 1-5页
【摘要】 肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)现有的治疗方式对减缓疾病进展效果有效.目前已发现多个ALS致病基因,使得通过基因技术修饰已知基因变异成为可能.超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异是所有AL...
【关键词】 肌萎缩侧索硬化；超氧化物歧化酶1基因变异；基因治疗；
- 概要：
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【中文期刊】 何中慧 张莹 等 《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷5期 291-295页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)尚无有效的治疗方法,目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是可以调...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 陈思蕊 王天成 《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷10期 615-620页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 大多数发育性癫痫性脑病(developmental and epileptic encephalopathy,DEE)患者有遗传病因,如SCN1A、KCNQ2/KCNQ3、CDKL5和PCDH19等基因发生致病突变,患者同时存在认知功能障碍...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 李晓光 杨璐 等 《基础医学与临床》 2023年43卷4期 674-679页ISTICCA
【摘要】 肌萎缩侧索硬化(ALS)基因治疗研究集中在SOD1、C9ORF72、FUS、ATAX2等基因,基因变异导致的毒性功能获得是ALS的主要致病机制.针对变异基因修正主要有基因沉默和基因编辑两种策略:裸注反义寡核苷酸(ASO)诱导RNase H介...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 裴中 吴腾腾 《重庆医科大学学报》 2019年44卷4期 520-525页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病,基因治疗是控制病情进展甚至实现根治的有效手段.随着反义核苷酸疗法在亨廷顿病基因治疗中获得初步成功,针对基因组水平及mRNA水平的各项技术也正在积极开发、改良,在木久的将来相继开展临床试验.本文围绕亨廷顿病基...
- 概要：
- 方法：
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