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【中文期刊】 李晓光 杨璐  等 《中国现代医药杂志》 2024年26卷9期 1-5页

【摘要】 肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)现有的治疗方式对减缓疾病进展效果有效.目前已发现多个ALS致病基因,使得通过基因技术修饰已知基因变异成为可能.超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异是所有AL...

【关键词】 肌萎缩侧索硬化； 超氧化物歧化酶1基因变异； 基因治疗；

【中文期刊】 闫奕龙 赵志刚  《中国临床药理学杂志》 2023年39卷24期 3677-3681页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 随着分子生物学技术的发展,核酸药物逐渐成为一种新兴的具有靶向性的治疗手段.当前国内外上市品种较多的核酸药物类型为反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸,适应证主要为杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和急性肝性卟啉症等罕见病.2019年新型冠状病毒肺炎爆...

【关键词】 核酸药物； 反义寡核苷酸； 小干扰核糖核酸；

【中文期刊】 罗婷 霍春晓  等 《浙江大学学报（医学版）》 2023年52卷4期 406-416页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

【摘要】 RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用.RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等.其中,反义寡...

【关键词】 RNA,药物； RNA,医学； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 陈思蕊 王天成  《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷10期 615-620页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 大多数发育性癫痫性脑病(developmental and epileptic encephalopathy,DEE)患者有遗传病因,如SCN1A、KCNQ2/KCNQ3、CDKL5和PCDH19等基因发生致病突变,患者同时存在认知功能障碍...

【关键词】 发育性癫痫性脑病； 癫痫性脑病； 癫痫；

【中文期刊】 李晓光 杨璐  等 《基础医学与临床》 2023年43卷4期 674-679页 ISTICCA

【摘要】 肌萎缩侧索硬化(ALS)基因治疗研究集中在SOD1、C9ORF72、FUS、ATAX2等基因,基因变异导致的毒性功能获得是ALS的主要致病机制.针对变异基因修正主要有基因沉默和基因编辑两种策略:裸注反义寡核苷酸(ASO)诱导RNase H介...

【关键词】 肌萎缩侧索硬化； 基因治疗； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 李俊 李春霞  等 《心血管病学进展》 2023年44卷12期 1125-1129页 ISTICCA

【摘要】 载脂蛋白(Apo)C3参与血脂代谢致动脉粥样硬化的作用是肯定的.近年来,研究还发现ApoC3通过参与炎症反应、内皮细胞功能障碍、凝血反应、胰岛素抵抗等过程进一步促进动脉粥样硬化的形成.随着对APOC3基因及信号通路的深入研究,反义寡核苷酸和...

【关键词】 载脂蛋白C3； 动脉粥样硬化； 基因多态性；

【中文期刊】 张小芳 张冬颖  《心血管病学进展》 2023年44卷7期 622-626页 ISTICCA

【摘要】 由载脂蛋白(a)[apo(a)]和载脂蛋白B100(ApoB100)组成的脂蛋白a[Lp(a)]与心血管疾病残余风险相关,但目前临床上尚缺乏降低Lp(a)的有效药物.RNA干扰(RNAi)疗法可通过小干扰RNA或反义寡核苷酸干扰apo(a)...

【关键词】 RNA干扰疗法； 小干扰RNA； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 张晓旭 肖向茜  等 《生物技术进展》 2023年13卷5期 785-797页

【摘要】 基于石墨烯的生物相容性和对单链核酸的吸附性,研究烯壳铁氮磁珠(graphene-shelled ferro-nitride magnetic beads,GFeNMB)运载靶向Survivin的反义寡核苷酸(antisense oligon...

【关键词】 烯壳铁氮磁珠； Survivin； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 牛子冉 胡扬  等 《罕见病研究》 2023年2卷1期 98-104页

【摘要】 转甲状腺素蛋白(TTR)是一种主要由肝脏合成的四聚体蛋白,可错误折叠并沉积为淀粉样原纤维,沉积于心肌间质导致转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR?CM).ATTR?CM列入中国《第一批罕见病目录》,治疗策略包括阻断肝脏中TTR合成、稳定T...

【关键词】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病； 小干扰RNA； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 刘新平 邓艳春  等 《生物化学与生物物理进展》 2003年30卷1期 116-121页 SCIISTICPKUCSCDCABP

【摘要】 为研究Ndrg2基因在人类肿瘤发生发展中的作用,以不表达Ndrg2基因的胃癌细胞系HGC-27和表达Ndrg2基因的胃癌细胞系SGC-7901作为对比材料,以Ndrg2基因转染HGC-27胃癌细胞系,以及用Ndrg2的反义寡核苷酸封闭SGC...

【关键词】 Ndrg2基因； 反义寡核苷酸； 肿瘤；