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【中文期刊】 廖梦归 朱晨 等 《中国药科大学学报》 2025年56卷4期 424-431页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 反义寡核苷酸(ASO)药物在临床中的应用因免疫原性等问题面临挑战.为了解决这些问题,研究者通过化学修饰优化了ASO的核酸骨架和末端结构,显著提升了体内稳定性、靶向性及抗核酸酶降解能力.此外,递送系统和给药方式的优化有效提高了ASO的递送效率...
- 概要：
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【中文期刊】 刘博 袁亚楠 等 《中国药物警戒》 2025年22卷1期 1-9页ISTIC
【摘要】 目的 全面梳理寡核苷酸药物的基本情况及其质控手段(尤其是有关物质分析技术),为更为精准控制寡核苷酸药物的产品质量提供参考.方法 通过检索国内外相关文献及数据库,对寡核苷酸杂质分析、结构表征、精准定量等方面的研究进展进行整理、分析和归纳.结果...
- 概要：
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【中文期刊】 刘柯 赵金河 《心血管病学进展》 2025年46卷2期 158-165,172页ISTICCA
【摘要】 目的 系统评价反义寡核苷酸(ASO)类药物米波默森(mipomersen)对降低心血管风险患者血浆脂蛋白a[Lp(a)]水平的疗效.方法 所纳入研究中共包括 1 101 例患者,其中mipomersen组 660 例,对照组 441 例.结...
- 概要：
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【中文期刊】 曹宇超 廖洪建 等 《重庆医科大学学报》 2024年49卷9期 1105-1112页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的:探究载有阿霉素(doxorubicin,DOX)和缺氧诱导因子-1α(hypoxia inducible factor-1α,HIF-1α)反义寡核苷酸的DNA纳米花(DNA nanoflower,DF)对小鼠肺癌(lewis lun...
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 李晓光 杨璐 等 《中国现代医药杂志》 2024年26卷9期 1-5页
【摘要】 肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)现有的治疗方式对减缓疾病进展效果有效.目前已发现多个ALS致病基因,使得通过基因技术修饰已知基因变异成为可能.超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异是所有AL...
【关键词】 肌萎缩侧索硬化；超氧化物歧化酶1基因变异；基因治疗；
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【中文期刊】 闫奕龙 赵志刚 《中国临床药理学杂志》 2023年39卷24期 3677-3681页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着分子生物学技术的发展,核酸药物逐渐成为一种新兴的具有靶向性的治疗手段.当前国内外上市品种较多的核酸药物类型为反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸,适应证主要为杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和急性肝性卟啉症等罕见病.2019年新型冠状病毒肺炎爆...
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【中文期刊】 罗婷 霍春晓 等 《浙江大学学报（医学版）》 2023年52卷4期 406-416页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用.RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等.其中,反义寡...
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【中文期刊】 陈思蕊 王天成 《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷10期 615-620页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 大多数发育性癫痫性脑病(developmental and epileptic encephalopathy,DEE)患者有遗传病因,如SCN1A、KCNQ2/KCNQ3、CDKL5和PCDH19等基因发生致病突变,患者同时存在认知功能障碍...
- 概要：
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【中文期刊】 李晓光 杨璐 等 《基础医学与临床》 2023年43卷4期 674-679页ISTICCA
【摘要】 肌萎缩侧索硬化(ALS)基因治疗研究集中在SOD1、C9ORF72、FUS、ATAX2等基因,基因变异导致的毒性功能获得是ALS的主要致病机制.针对变异基因修正主要有基因沉默和基因编辑两种策略:裸注反义寡核苷酸(ASO)诱导RNase H介...
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【中文期刊】 张小芳 张冬颖 《心血管病学进展》 2023年44卷7期 622-626页ISTICCA
【摘要】 由载脂蛋白(a)[apo(a)]和载脂蛋白B100(ApoB100)组成的脂蛋白a[Lp(a)]与心血管疾病残余风险相关,但目前临床上尚缺乏降低Lp(a)的有效药物.RNA干扰(RNAi)疗法可通过小干扰RNA或反义寡核苷酸干扰apo(a)...
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