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【中文期刊】 杜慧 肖宇锋 等 《中国新药杂志》 2025年34卷12期 1233-1243页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的:本研究旨在分析总结全球小核酸药物的上市及临床研究现状,探索其未来发展方向.方法:利用药物早期研发情报数据库检索上市及临床在研的小核酸药物并对这些药物的分类、研发国家及机构、靶点、适应证和递送系统等信息进行详细分析.结果:截至2024 ...
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【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭 等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页ISTICCA
【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...
【关键词】 Duchenne型肌营养不良症；抗肌萎缩蛋白；核酸药物；
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【中文期刊】 许婷婷 左玮 等 《罕见病研究》 2022年1卷2期 199-205页
【摘要】 近年来,反义寡核苷酸(ASO)药物在罕见病研发领域十分活跃,特别在Duchenne型肌营养不良症(DMD)中取得了重大突破.DMD主要是由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变导致的儿童罕见性肌病,因此目前国际上批准的4种治疗DMD的...
【关键词】 反义寡核苷酸类药物；Duchenne型肌营养不良症；罕见病；
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【中文期刊】 张琴 张冬颖 等 《四川医学》 2024年45卷3期 309-314页ISTICCA
【摘要】 血栓性疾病是当今社会的一个重要医疗问题,动脉内血栓形成是引起心肌梗死、缺血性脑卒中、急性肢体缺血的最常见原因,静脉内血栓则可能导致肢体缺血坏死及肺栓塞等严重后果,这些疾病每年共导致全球1000 多万人死亡,占所有疾病死亡的 50%以上,在过...
- 概要：
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【中文期刊】 胡祎瑄 周子凯 《中国医药导刊》 2024年26卷4期 345-352页ISTIC
【摘要】 神经系统疾病的病因及病理机制复杂且研究难度大,靶点发现及相应的药物研发困难.随着基因组及转录组测序等技术的发展,有关神经系统疾病的遗传形式、非遗传性或散发性神经系统疾病的靶点发现及分子机制取得了有效进展.基于转录组靶点发现的小核酸药物研发为...
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【中文期刊】 闫奕龙 赵志刚 《中国临床药理学杂志》 2023年39卷24期 3677-3681页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着分子生物学技术的发展,核酸药物逐渐成为一种新兴的具有靶向性的治疗手段.当前国内外上市品种较多的核酸药物类型为反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸,适应证主要为杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和急性肝性卟啉症等罕见病.2019年新型冠状病毒肺炎爆...
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【中文期刊】 罗婷 霍春晓 等 《浙江大学学报（医学版）》 2023年52卷4期 406-416页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用.RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等.其中,反义寡...
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【中文期刊】 刘晓晓 李渊明 等 《山东医药》 2023年63卷33期 104-107页ISTICCA
【摘要】 脊髓性肌萎缩症(SMA)是由运动神经元存活(SMN)基因突变引起的常染色体隐性遗传病,是婴幼儿及儿童常见的致死性遗传病之一,分为SMA0型、SMAⅠ型、SMAⅡ型、SMAⅢ型、SMAⅥ型.诺西那生钠属于第二代反义寡核苷酸药物,由18个核苷酸...
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【中文期刊】 陈雅慧 刘冬 等 《中国药理学通报》 2015年5期 619-622页ISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 出血是目前临床抗栓药物防治最主要、最常见的并发症。近年来，有关凝血因子XI（FXI）与血栓性疾病发生相关的临床资料、FXI基因敲除动物或抑制FXI的抗栓实验均表明FXI是出血风险小的抗栓防治新靶点，针对FXI靶点的抗栓药物出血副作用小。
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【中文期刊】 张文洁 魏霞 等 《国际药学研究杂志》 2020年47卷4期 251-257,262页ISTICCA
【摘要】 磷酰二胺吗啡啉寡核苷酸(吗啉代寡核苷酸,PMO)是一类功能强大的合成寡核苷酸类似物,在核酸药物发展史上属于第3代反义寡核苷酸.PMO的电中性吗啡啉结构使其具有结合亲和性高和抗酶解稳定性强的特点,通过序列特异性结合靶RNA,达到抑制RNA翻译...
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