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【中文期刊】 秦琴 石韵洁 等 《中华实验眼科杂志》 2016年34卷10期 888-895页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 背景 基因转染是多种眼病基因治疗的有效方法,理想的非病毒载体是研究角膜基因治疗的关键因素,选择高转染率、基因高表达、低毒性的非病毒载体是成功实施基因治疗的前提. 目的 探讨EntransterTM、脂质体非病毒载体对正常SD大鼠角膜转染CD...
【中文期刊】 中华医学会眼科学分会眼底病学组 中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会 《中华实验眼科杂志》 2022年40卷10期 887-893页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着2017年具有里程碑意义的Luxturna被美国食品药品监督管理局批准用于临床，基因治疗在眼科领域迅速发展。临床研究和实践表明，视网膜下注射术是遗传性视网膜疾病(IRDs)等眼底病变相关基因治疗药物有效的递送方法之一。视网膜下注射基因治...
【中文期刊】 贾文霞 《中国校医》 2013年27卷3期 235-237页
【摘要】 多肽与蛋白类药物已经有多种进入临床.采用接生物相容性好的长链分子,能保护蛋白不被消化、延长体内循环时间.基因治疗是正在研究的新治疗方法,是否能走向临床应用的关键在于其传递体系,跨越多重生物屏障进入细胞、提高细胞基因转染效率、降低细胞毒性.在...
【中文期刊】 赵莹科 方源 等 《中国眼耳鼻喉科杂志》 2022年22卷6期 584-588页 ISTIC
【摘要】 目的 应用CRISPR/Cas9构建携带人源化CYP4V2突变的小鼠模型,为遗传性视网膜变性提供与临床疾病病变特征相一致的模式动物.方法 应用生物信息学方法,分析现有CYP4V2中我国眼遗传病患者常见突变热点,并根据其致病性以及序列比对,最...
【关键词】 CRISPR/Cas9； 人源化小鼠； CYP4V2基因；
【中文期刊】 于雷 周勇 等 《中国药品标准》 2022年23卷2期 101-107页 CA
【摘要】 以药物的作用机制为基础,采用细胞与分子生物学技术构建特定基因修饰细胞系并开发相应的检测方法,可用于相关产品的生物检定.这种基于基因修饰细胞系的生物检定法在药物的质量控制领域具有广泛的应用前景.本文探讨了基因修饰细胞系的构建策略及检测方法的基...
【中文期刊】 黄淑敏 赵正言 《浙江大学学报（医学版）》 2019年48卷4期 351-357页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 重症联合免疫缺陷病是一组罕见的先天性疾病,特征为T淋巴细胞数量和(或)功能严重缺陷,临床可表现为反复、持续、严重的感染.新生儿筛查及免疫系统重建是影响重症联合免疫缺陷病患儿临床预后的关键.基于外周血干血斑T细胞受体切除环定量检测技术的新生儿...
【关键词】 重症联合免疫缺陷/诊断； 重症联合免疫缺陷/治疗； 新生儿筛查；
【中文期刊】 韩英伦 李庆伟 《遗传》 2016年38卷1期 9-16页 MEDLINEISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 基因治疗是将外源正常基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗目的.因此,基因治疗的技术方法在研究持续感染HIV-1或潜伏感染HIV-l原病毒患者的治疗中具有重大的现实意义.目前,现有的基因治疗方法存...
【关键词】 CRISPR/Cas9； 人类免疫缺陷病毒； 基因组编辑；
【中文期刊】 王翠 赵博军 《眼科新进展》 2016年36卷5期 489-493页 ISTICPKUCA
【摘要】 年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)是致盲的重要疾病,其发生机制尚不明确,通过修正吸烟这一重要环境危险因素及补充抗氧化剂可能干预AMD的发生发展.补体抑制、神经保护和视觉周期抑制等干...
【关键词】 干性/湿性年龄相关性黄斑变性； 治疗； 血管内皮生长因子；
【中文期刊】 张然 田浤 等 《中国药科大学学报》 2014年45卷4期 504-510页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 近年来,随着锌指核酸酶、转录激活子样效应因子核酸酶和成簇可调控间隔短回文重复RNA引导核酸酶的出现,“基因组编辑”技术得到广泛应用.由于此类技术具有高效和可定制的特点,在基因治疗、细胞模型、糖基化工程、细胞工程等方面许多新策略、新方法不断涌...
【关键词】 基因组编辑； 锌指核酸酶； 转录激活子样效应因子核酸酶；
【中文期刊】 韩金栋 颜华 《中华眼底病杂志》 2012年28卷4期 429-432页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着对多种分子信号与新生血管关系的深入研究,发现促血管生成因子与抑制因子之间的失衡是新生血管生成的重要原因.基因治疗是指将基因导入人体细胞使其发挥生物学效应,从而治疗疾病的一种技术方法.应用基因转染技术将外源基因导入眼内,通过下调促血管生成...
【关键词】 视网膜新生血管化/治疗； 基因疗法； 综述文献；
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