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【中文期刊】 刘清扬 刘鑫 等 《协和医学杂志》 2023年14卷6期 1208-1216页 ISTICPKUCSCD
【摘要】 目的 梳理我国《第一批罕见病目录》的罕见病药物(孤儿药),并分析药物在国内外的可及性差异,完善与更新我国罕见病相关药物治疗现状,为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考.方法 以《第一批罕见病目录》中的疾病为参考,检索其在美国食品药品监督管理局...
【中文期刊】 李佳琦 《中国当代儿科杂志》 2023年25卷7期 759-766页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 罕见病有7 000余种,全球罕见病患者总数约4.75亿,其中儿童占2/3.因每种罕见病的患病人群基数小,制药企业研发资金有限,仍有几千种罕见病还没有获得批准的治疗药物.目前,95%的罕见病患者尚无药可治,因此能够治疗罕见病的药物被称为孤儿药...
【中文期刊】 刘清扬 后子靖 等 《中国新药杂志》 2023年32卷24期 2526-2530页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 低碱性磷酸酶血症(hypophosphatasia,HPP)是一种罕见的以骨骼和(或)牙齿矿化障碍,伴有血清碱性磷酸酶活性降低为特征的遗传性内分泌系统疾病.asfotase alfa(AA)作为重组骨靶向人非特异性碱性磷酸酶获得美国FDA孤...
【中文期刊】 胡善联 杨燕 等 《中国卫生经济》 2018年37卷3期 67-70页 ISTICPKU
【摘要】 目的:运用多维度决策分析的方法,对孤儿药的遴选条件进行研究.方法:采用问卷调查法对包括政府官员、医保部门管理人员、药企工作人员和医务科研在内的61位特定人群进行认知调查,采用SSPS进行统计分析,计算平均数和标准差,对上述4组调查对象的调查...
【中文期刊】 马正 高嘉敏 等 《中国卫生政策研究》 2018年11卷11期 61-67页 ISTICPKUCSCD
【摘要】 本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管理制度、激励措施、保障政策等方面的政策设计和实践经验.目前,发达国家和地区对罕见病制定了较为系统的政策和法规,罕见病药品...
【中文期刊】 王丽 皮婷 等 《中国药房》 2017年28卷26期 3733-3737页 ISTICPKUCA
【摘要】 目的:了解2010-2015年美国FDA批准的孤儿药的情况,为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考.方法:查阅近年来国内外相关文献,对2010-2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析.结果与结论:2010-2015年美国FDA批准...
【中文期刊】 俞江婷 王艳翚 等 《中国药房》 2017年28卷32期 4474-4478页 ISTICPKUCA
【摘要】 目的:从经济学角度对我国孤儿药的研发问题进行分析,为我国孤儿药的发展与政策制定提供建议.方法:利用外部性理论和交易费用理论,分析我国药品企业对孤儿药研发积极性不高的原因,并针对这些原因提出相应的解决办法.结果:孤儿药在我国尚缺乏认定标准,其...
【中文期刊】 关轶茹 相维 等 《中国卫生政策研究》 2015年8期 51-55页 ISTICPKUCSCD
【摘要】 目的：：介绍澳大利亚救生药物计划，为完善我国罕见病医疗救助制度提供参考。方法：根据文献分析澳大利亚救生药物计划的主要内容和特点，并与国内罕见病医疗救助现状进行比较。结果：澳大利亚通过孤儿药资格认证和成本效益评估将符合条件的孤儿药纳入救生药物...
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