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【中文期刊】 杨润锋 王乾 等 《中国新药杂志》 2025年34卷9期 911-917页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 孤儿药的注册审评作为新药上市的关键环节,在一定程度上影响孤儿药的可及性.目前国际上某些发达国家或地区的孤儿药注册审评制度已较为完善,如美国、欧盟和日本均针对罕见病和孤儿药进行相关立法,建立了专门监管机构、孤儿药资格认定机制、特殊的审评审批通...
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【中文期刊】 刘慧玲 许春燕 等 《卫生软科学》 2025年39卷6期 80-84页ISTIC
【摘要】 通过文献研究和政策梳理,发现当前我国罕见病用药主要存在药品生产供应短缺、相关药品价格太高和医保保障不足 3 个方面的挑战.同时,从生产供应、药品价格和医保 3 个方面梳理总结了美国、欧盟和日本罕见病用药保障的现状及主要经验,对进一步完善我国...
- 概要：
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【中文期刊】 凌星 范冰冰 等 《中国医药工业杂志》 2025年56卷5期 694-701页ISTICCSCDCA
【摘要】 自2016年以来,国家卫生健康委员会联合多部门连续发布5批《鼓励研发申报儿童药品清单》,旨在丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格,满足儿科临床用药需求.文章归纳了《鼓励研发申报儿童药品清单》以及罕见病目录信息,对药品品规数量、覆盖的治疗领域、...
【关键词】 儿童用药；鼓励研发申报儿童药品清单；罕见病；
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【中文期刊】 高玲娜 李宗云 等 《临床药物治疗杂志》 2025年23卷8期 74-80页ISTIC
【摘要】 目的 基于FDA不良事件报告系统(FAERS)数据库挖掘罕见病药物艾加莫德α相关的不良反应信号,发现潜在的用药风险,促进临床用药安全.方法 检索FAERS数据库中2022年第一季度至2024年第三季度以艾加莫德α为首要怀疑药物的ADR报告,...
【关键词】 FDA不良事件报告系统数据库；艾加莫德α；药品不良反应；
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【中文期刊】 段玥涵 樊芷毓 等 《罕见病研究》 2025年4卷1期 39-45页
【摘要】 因罕见病药品的风险性、高价格、小样本使用者等特征,以随机对照试验为基础的标准卫生技术评估无法有效助力罕见病医疗救助政策的待遇、筹资和费用支付设计.医疗保障的数字化转型为数据驱动的决策技术解决上述政策设计难题提供了机遇.本文以综述的方式识别了...
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【中文期刊】 冯曦 严培 《现代医院》 2025年25卷1期 8-14页
【摘要】 罕见病药品因其投资大回报低而长期处于无药可用的困境.为此,美国和欧盟以及亚洲部分国家和地区针对罕见病药品供应制定诸多激励措施(包括财务激励和非财务激励)并取得了较为显著成效.我国针对罕见病药品的供应出台了相应的措施,但较之于欧美等国家和地区...
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【中文期刊】 李文衍 游以勒 等 《罕见病研究》 2025年4卷1期 14-21页
【摘要】 区块链用于药品供应链的探索和试点展现了其在促进信息共享、提高主体间协作能力和提高监管效率等方面的巨大潜力,未来有望借助区块链实现罕见病药品供应链的全环节优化,而目前国内尚无相关探索.本文系统梳理了罕见病药品供应链全流程及其现存问题,研究发现...
- 概要：
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【中文期刊】 方中坚 林乐婷 等 《中国新药杂志》 2024年33卷10期 978-983页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目前国外一些发达国家的儿童类孤儿药注册制度比较完善,如美国FDA建立了孤儿药的资格认证制度.欧美一些发达国家均建立了针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施,我国与其不同,对罕见病的防治和孤儿药的注册还未给予足够关注,我国的孤儿药注册制度明显...
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【中文期刊】 曹永芳 唐湘燕 等 《中国新药杂志》 2024年33卷13期 1316-1320页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 罕见病是全人类面临的重大医学挑战.目前全球范围内已知的罕见病有7000～10000 种,中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题.药品审评审批制度改革以来,我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕...
- 概要：
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【中文期刊】 邬镜净 袁惠琴 等 《中国新药杂志》 2024年33卷20期 2081-2087页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据.收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物...
- 概要：
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