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【中文期刊】 冯曦 严培  《现代医院》 2025年25卷1期 8-14页

【摘要】 罕见病药品因其投资大回报低而长期处于无药可用的困境.为此,美国和欧盟以及亚洲部分国家和地区针对罕见病药品供应制定诸多激励措施(包括财务激励和非财务激励)并取得了较为显著成效.我国针对罕见病药品的供应出台了相应的措施,但较之于欧美等国家和地区...

【关键词】 罕见病药品； 药品可及性； 激励措施；

【中文期刊】 曹永芳 唐湘燕  等 《中国新药杂志》 2024年33卷13期 1316-1320页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 罕见病是全人类面临的重大医学挑战.目前全球范围内已知的罕见病有7000～10000 种,中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题.药品审评审批制度改革以来,我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕...

【关键词】 罕见病； 罕见病药品； 审评审批制度改革；

【中文期刊】 方中坚 林乐婷  等 《中国新药杂志》 2024年33卷10期 978-983页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目前国外一些发达国家的儿童类孤儿药注册制度比较完善,如美国FDA建立了孤儿药的资格认证制度.欧美一些发达国家均建立了针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施,我国与其不同,对罕见病的防治和孤儿药的注册还未给予足够关注,我国的孤儿药注册制度明显...

【关键词】 新药研发； 药品注册； 孤儿药；

【中文期刊】 邬镜净 袁惠琴  等 《中国新药杂志》 2024年33卷20期 2081-2087页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据.收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物...

【关键词】 罕见病药物； 药物研发； 激励政策；

【中文期刊】 李鑫 张素雅  等 《医学与哲学》 2024年45卷18期 19-23页 ISTICPKU

【摘要】 在罕见病药品可及性方面,我们仍面临着诸多不容忽视的伦理问题,包括企业以经济效益为导向、缺乏大规模的临床研究、医疗机构缺乏采购罕见病药品的激励机制、超说明书使用罕见病药品、资源不公平分配、支付政策不完善等伦理学问题.因此,国家应完善罕见病药品...

【关键词】 罕见病药品； 伦理问题； 公平医疗权；

【中文期刊】 屈静晗 刘鑫  等 《协和医学杂志》 2024年15卷5期 1083-1090页 ISTICPKUCSCD

【摘要】 目的 本研究对诺西那生进行临床综合评价,旨在为不同药品决策场景提供理论依据.方法 基于多准则决策分析的方法,建立诺西那生临床综合评价指标体系(包括核心准则模型和情境化准则模型),该体系涵盖安全性、有效性、经济性、社会属性等多个评价维度.通过...

【关键词】 多准则决策分析； 罕见病药品； 诺西那生；

【中文期刊】 马美英 赵晓佩  等 《医学与社会》 2024年37卷11期 130-137页 ISTICPKU

【摘要】 完善的罕见病药品资格认定标准及程序是推动罕见病药品激励政策实施落地、提升罕见病患者用药可及性的重要手段.国际上,美国、欧盟和日本对罕见病药品资格认定标准和程序的规定都比较详尽.罕见病药品资格主要从流行病学标准、预期收益、疾病严重程度、显著收...

【关键词】 罕见病药品； 资格认定； 美国；

【中文期刊】 蒋维鑫 龚时薇  《医药导报》 2024年43卷6期 885-890页 ISTICPKUCA

【摘要】 目的 比较2018-2022年中国和美国孤儿药的上市情况,进一步了解两国孤儿药发展的趋势和差异形成原因.方法 检索国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局获取中国和美国上市的孤儿药信息,并对中美上市孤儿药的数量、类型、药品上市许可持有人、...

【关键词】 孤儿药； 罕见病； 药品数量；

【中文期刊】 朱坤  《卫生经济研究》 2024年41卷1期 23-28页 PKU

【摘要】 当前,我国部分地区积极探索建立罕见病保障机制,包括医疗服务保障、药品供应保障、费用保障.在此过程中,面临系统性思维欠缺、诊疗服务能力不强、药物供应保障能力不足、费用分担机制不健全等挑战.对此,要强化系统思维,加强部门联动,加速形成罕见病保障...

【关键词】 罕见病； 保障机制； 医疗服务保障；

【中文期刊】 林星 董田甜  《卫生经济研究》 2024年41卷11期 54-57页 PKU

【摘要】 目的:以酶替代疗法药品为例,分析我国罕见病药品保障现状,在借鉴国外经验的基础上,提出完善我国罕见病药品保障政策的建议.方法:通过政策梳理及文献分析,了解我国酶替代疗法药品保障现状,总结澳大利亚、俄罗斯、新西兰对酶替代疗法药品的基本保障模式....

【关键词】 罕见病； 酶替代疗法； 药品政策；