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【中文期刊】 罗仕俊 朱玉琳 等 《中国医院药学杂志》 2024年44卷10期 1192-1198,1220页ISTICPKUCA
【摘要】 目的:建立中国121种罕见病国内外治疗药品目录并分析这些药品在中国的医疗保障现状.方法:通过国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局、欧盟Orphanet孤儿药数据库和药品说明书以及相关文献确定中国121种罕见病的治疗药品目录,通过药智数...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 张波 李建涛 等 《中国药学杂志》 2020年55卷9期 704-708页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 归纳概括国内外相关文献,总结世界各国罕见病药品对药品预算影响.罕见病具有疾病种类多、单个病种发病率低、危害严重、诊断困难、有效干预和治疗药物少等特点.随着美国和欧盟等国家的立法,罕见病药品数量呈逐渐上升趋势.目前,美国已批准600余种罕见病...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 李秋 戈乾玮 等 《中国新药与临床杂志》 2025年44卷1期 1-7页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 本文盘点了 2024年度国家药品监督管理局批准的新药上市申请,梳理了不同注册类别的新药、临床急需的短缺药、儿童用药、罕见疾病用药等信息,为生物医药从业者提供参考.截至2024年12月31 日,NMPA共批准228个新药上市申请,其中1类新药...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 李宵 邱志宏 等 《中国现代应用药学》 2025年42卷4期 653-664页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的 积极推进用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)的国家医保谈判药品诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散的临床准入工作,促进二者临床合理用药.方法 通过运用《中国医疗机构药品评价与快速遴选...
【关键词】 Mini卫生技术评估；国家医保谈判药品；诺西那生钠；
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 谌甜甜 邹娟 等 《中国医院药学杂志》 2024年44卷13期 1600-1602页ISTICPKUCA
【摘要】 抗凝剂相关肾病(anticoagulant-related nephropa-thy,ARN)是一种由抗凝剂过度抗凝引起的药品不良反应,显著增加患者死亡风险.新型口服抗凝剂此类报道少见,易被临床误诊或忽视.本文报道1例阵发性心房颤动患者接受...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 周炜 蒋俊杰 等 《中国临床药学杂志》 2024年33卷12期 941-944页ISTICCA
【摘要】 报道1例由哌拉西林钠他唑巴坦钠引起的不完全型Reiter综合征的罕见病例.患者,女性,55岁,因"咳嗽、咳痰伴胸闷、胸痛10 d"入院,考虑为肺部感染,予哌拉西林钠他唑巴坦钠抗感染治疗.在抗感染治疗5 d后,患者咳嗽、咳痰、胸闷和胸痛等症状...
【关键词】 哌拉西林钠他唑巴坦钠；Reiter综合征；药品不良反应；
- 概要：
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【中文期刊】 广东省药学会 《今日药学》 2024年34卷3期 161-172页CA
【摘要】 药品说明书作为临床用药的重要依据,是指导临床医师与药师合理使用药品的法定标准.随着罕见病诊疗技术的不断发展,受限于罕见病药品说明书更新速度,药品在相关国内外诊疗指南以及临床实际应用中存在一定超药品说明书使用的情况.
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 李彤彤 戴罡 等 《中国药学杂志》 2017年52卷6期 506-512页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的 研究整理国内外罕见病领域研究文献,并进行对比分析,找出国内罕见病领域的相关研究不足与差距,为国内相关研究提供建议.方法 检索Webof Science、中国知网、维普数据库、万方数据库等文献数据库,2011年～2016年6月期间发表有...
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