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【中文期刊】 杨辰敏 范书玥 等 《生物工程学报》 2014年30卷3期 492-503页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 探讨从孕中期羊水中分离出人羊水祖细胞的有效方法和FIX基因修饰后的效果,为血友病B的产前治疗提供可行的基础.从镜下分离出呈致密克隆生长的梭形细胞集落,经培养传代后,通过第3代慢病毒载体将hFIX导入该细胞,经酶联免疫反应(ELISA)等方法...
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【学位论文】 作者:杨辰敏 导师:曾凡一 上海交通大学 生物学 发育生物学(博士) 2012年
【摘要】 血友病 B是由凝血因子 IX(FIX)缺乏所引起的 X连锁隐性遗传性出血疾病,需终生治疗,且费用昂贵,因此人们希望通过基因治疗来改善患者的症状。hFIX的表达不需要精确地调控,少量提高即可改善患者的出血症状,凝血因子的分泌无脏器特异性,因此...
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