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1. 无义突变通读药物研发进展
【中文期刊】 袁辉 江高峰 等 《中国新药杂志》 2017年26卷8期 893-898页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 无义突变与众多疾病发生有关,包括肿瘤和遗传病.某些化合物如氨基糖苷类抗生素、非氨基糖苷类抗生素及其他小分子化合物能诱导无义突变通读,从而翻译出有功能的全长蛋白.化合物诱导的无义突变通读对于遗传病及肿瘤治疗是一个非常有潜力的治疗策略,但目前没...
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【中文期刊】 谢骁祥 江高峰 等 《药物分析杂志》 2016年36卷10期 1701-1705页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 30％人类致病基因突变属无义突变,无义突变可导致众多疾病.无义突变通读剂具有无义突变通读活性,可诱导基因恢复其功能,属于基因治疗药物.基因编码区发生的无义突变可致蛋白翻译在无义突变位点提前终止,导致蛋白功能缺失,引起包括遗传病、肿瘤在内的众...
【关键词】 基因治疗药物； 无义突变通读活性检测； 致病基因突变；
浏览：7
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