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【中文期刊】 周娇 郑建雨 等 《药学实践与服务》 2025年43卷3期 109-116页ISTIC
【摘要】 2020年底,FDA紧急批准了两种mRNA疫苗(BNT162b2和mRNA-1 273),为应对COVID-19大流行提供了重要支撑.这些基于非病毒载体的COVID-19疫苗取得的巨大成功,推动了mRNA疫苗在肿瘤等疾病治疗领域的研究和应用...
- 概要：
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【中文期刊】 翟杨 苏子璇 等 《华中科技大学学报（医学版）》 2024年53卷3期 414-419页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...
- 概要：
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【中文期刊】 何祥宇 金荣仲 《中国医学创新》 2023年20卷11期 178-183页CA
【摘要】 乳腺癌(breast cancer,BC)是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因.手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期.基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌治疗...
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【中文期刊】 支灵通 张子康 等 《西藏科技》 2023年45卷4期 59-67页
【摘要】 目的 分析、探讨CRISPR-Cas9体外和体内非病毒递送系统及其在疾病治疗中的应用.方法 选取非病毒CRISPR-Cas9递送系统为本次分析对象,对比分析非病毒载体相较于病毒载体的优缺点;探讨现有非病毒递送系统,主要包括:脂质纳米颗粒、聚...
【关键词】 CRISPR-Cas9；基因编辑；非病毒载体；
- 概要：
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【中文期刊】 刘健 《基础医学与临床》 2022年42卷1期 41-50页ISTICCA
【摘要】 基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的...
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【中文期刊】 李嫚琪 魏丽萍 等 《中国医药工业杂志》 2022年53卷12期 1671-1682页ISTICCSCDCA
【摘要】 通过载体将基因药物高效递送至靶组织或靶细胞是基因治疗的关键步骤.选择合适、安全、有效的递送系统是基因疗法中亟待解决的任务.目前采用的基因药物递送载体可分为病毒载体和非病毒载体.该综述介绍了基因治疗中常见的病毒载体、合成非病毒载体和生物非病毒...
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【中文期刊】 汪琼卉 刘哲鹏 等 《生物医学工程学进展》 2022年43卷2期 84-87页CA
【摘要】 基因治疗从基因水平上对疾病进行干预已备受关注,阳离子脂质体作为一种非病毒载体,因其制备简单,可降解性等特点,可作为基因治疗的有效载体.该文从结构、制备方法、作用机制及应用等方面阐述了阳离子脂质体在基因治疗中的研究进展.
- 概要：
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【中文期刊】 李海鹏 朱启宇 等 《细胞与分子免疫学杂志》 2025年41卷5期 461-467页MEDLINEISTICPKUCSCDCA
【摘要】 嵌合抗原受体T(CAR-T)淋巴细胞是过继性免疫疗法中的研究热点,这项技术将肿瘤免疫治疗的应用前景推至巅峰.CAR-T对淋巴细胞起源的血液肿瘤已经取得了极佳的疗效,并为实体瘤治疗提供了可能性.CAR-T制备工艺目前以病毒载体转染T细胞为主,...
【关键词】 非病毒载体；嵌合抗原受体T(CAR-T)；转座子；
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【中文期刊】 薛涛 林霖 等 《中国运动医学杂志》 2011年30卷7期 644-649页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的:研究siRNA抑制Smad4基因表达治疗异位骨化大鼠模型的效果,并与抑制Runx2的疗效进行比较.方法:1、设计6条分别针对大鼠Smad4和Runx2的mRNA模板,用体外转录合成法分别合成6条siRNA,采用RT-PCR从mRNA水...
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【中文期刊】 姚静 范颖 等 《中国药科大学学报》 2011年42卷2期 176-181页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 高效、低毒、靶向性的基因载体是基因治疗成功的关键.与病毒载体相比,非病毒载体具有毒性低、免疫原性小、结构改造可实现基因靶向递送、易于生产、可重复应用等优点,其中阳离子聚合物是非病毒载体研究热点之一.本文从基于降低细胞毒性、提高稳定性和转染效...
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