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【中文期刊】 王玉丽 黄伟 等 《国际药学研究杂志》 2010年37卷2期 136-138,146页ISTICCA
【摘要】 RNA干扰(RNAi)是一种控制靶基因表达的序列特异性调控机制.体内外研究结果表明,RNAi技术的应用对多种疾病治疗有巨大的前景,其瓶颈在于如何将基于RNAi的药物有效递送至靶细胞或靶组织.常用的载体递送系统可分为病毒载体系统和非病毒载体系...
【关键词】 RNA干扰;siRNA/shRNA/dsRNA;药物递送系统;
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【中文期刊】 翟杨 苏子璇 等 《华中科技大学学报(医学版)》 2024年53卷3期 414-419页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...
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【中文期刊】 刘健 《基础医学与临床》 2022年42卷1期 41-50页ISTICCA
【摘要】 基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的...
- 概要:
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【中文期刊】 潘秀华 吴正红 等 《中国药科大学学报》 2020年51卷1期 10-18页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 针对CRISPR/Cas9系统在DNA、RNA和蛋白3种水平的递送形式,本文着重介绍了CRISPR/Cas9系统的病毒载体和非病毒载体的研究现状和CRISPR/Cas9系统递送的新策略,及其在生物医学领域和基因相关疾病治疗的应用进展.通过对...
【关键词】 CRISPR/Cas9系统;基因编辑;病毒载体;
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【中文期刊】 王晶 刘健 等 《中国生物医学工程学报》 2015年34卷1期 99-108页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 获得合适的基因载体是基因治疗取得成功的关键因素之一.由于病毒载体存在安全隐患问题,人们致力于非病毒载体的研究,但其递送效果仍不理想.为了提高其基因递送效率,改善其靶向性及特异性,并调控其在体内及细胞内的动态,研发具有响应机体内外各种物理、化...
- 概要:
- 方法:
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【中文期刊】 孙逊 张志荣 《药学学报》 2004年39卷10期 792-796页ISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 目的研究新型非病毒载体脂质-聚阳离子-DNA(LPD)复合物的制备方法及其对体外细胞的转染率.方法用薄膜-挤压法制备空白阳离子脂质体,与鱼精蛋白-DNA复合物在室温孵育后,得到LPD;用透射电镜观察其形态,用激光粒度仪测定其粒径和zeta电...
【关键词】 非病毒载体系统;脂质-鱼精蛋白-DNA复合物;转染率;
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【中文期刊】 陈建海 《药学学报》 2003年38卷4期 316-320页ISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 <篇首> 随着近代生物技术的发展与人类基因库的不断完善,各种与人类疾病相关基因逐步被揭晓,使人类从分子水平上认识某些疾病根源已逐步成为可能,为基因治疗提供了理论基础.
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【中文期刊】 周海斌 李江 等 《核技术》 2019年42卷5期 050502页
【摘要】 近年来,基于核酸分子的探针与药物在针对中枢系统的诊疗应用中展现出强大的潜力.但是,复杂的中枢神经系统以及生理屏障使得核酸分子的递送成为一大难题.因此,开发更加高效而安全的中枢神经递送载体仍是一项迫切需求.本文综述了目前针对中枢神经系统的多种...
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【中文期刊】 李鹏 邹燕 等 《中国生化药物杂志》 2011年32卷1期 1-5页ISTICCA
【摘要】 目的 研究非病毒基因栽体脂质体-聚乙烯亚胺(PEI)-DNA三元复合物(TC)的制备方法,评价其体外细胞学性质.方法 采用乙醇注入法制备空白阴离子脂质体,与PEL/DNA复合物37℃孵育30 min后,得到TC,考察其理化性质、抗核酸酶降解...
【关键词】 非病毒载体系统;脂质体-聚乙烯亚胺-DNA三元复合物;稳定性;
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【中文期刊】 黄容琴 柯伟伦 等 《国际药学研究杂志》 2010年37卷1期 36-39页ISTICCA
【摘要】 脑靶向非病毒基因递释系统可有效介导基因药物跨越血脑屏障,到达病变部位发挥疗效,已成为研究热点之一.多项研究结果显示,通过适当机制如配体.受体特异性结合作用可显著提高非病毒基因递释系统在脑部的蓄积量,从而提高所携带外源基因在脑部的表达量.本文...
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