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【中文期刊】 翟杨 苏子璇 等 《华中科技大学学报（医学版）》 2024年53卷3期 414-419页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...
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【中文期刊】 刘健 《基础医学与临床》 2022年42卷1期 41-50页ISTICCA
【摘要】 基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在体内稳定性差、难以高效进入靶细胞等问题,核酸药物需要载体的帮助而进入目标细胞并到达特定的胞内位置,因此,开发安全高效的...
- 概要：
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【中文期刊】 王晶 刘健 等 《中国生物医学工程学报》 2015年34卷1期 99-108页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 获得合适的基因载体是基因治疗取得成功的关键因素之一.由于病毒载体存在安全隐患问题,人们致力于非病毒载体的研究,但其递送效果仍不理想.为了提高其基因递送效率,改善其靶向性及特异性,并调控其在体内及细胞内的动态,研发具有响应机体内外各种物理、化...
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【中文期刊】 魏秀莉 吴伟 等 《复旦学报（医学版）》 2005年32卷3期 368-370,376页ISTICPKUCSCDCABP
【摘要】 <篇首> 基因药物主要由治疗基因、基因表达调控系统及基因递送系统三部分组成.Verma强调[1]:基因治疗的关键在于基因递送系统.目前,广泛使用的基因递送系统可分为病毒与非病毒基因递送系统.病毒基因递送系统的转染及表达效率高,但存在潜在的野生型...
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【中文期刊】 王玉丽 黄伟 等 《国际药学研究杂志》 2010年37卷2期 136-138,146页ISTICCA
【摘要】 RNA干扰(RNAi)是一种控制靶基因表达的序列特异性调控机制.体内外研究结果表明,RNAi技术的应用对多种疾病治疗有巨大的前景,其瓶颈在于如何将基于RNAi的药物有效递送至靶细胞或靶组织.常用的载体递送系统可分为病毒载体系统和非病毒载体系...
【关键词】 RNA干扰；siRNA/shRNA/dsRNA；药物递送系统；
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【中文期刊】 孙岚 张英鸽 《军事医学科学院院刊》 2003年27卷5期 384-387页ISTICCSCDCA
【摘要】 非病毒载体基因递送系统是相对于以病毒为载体的基因递送系统的另一种基因递送系统.具有高安全性、低免疫原性及易于生产的特性.本文就非病毒基因载体的种类、在疾病治疗中的应用前景及存在的主要问题作一综述.
【关键词】 非病毒载体基因递送系统；非病毒载体基因治疗；非病毒基因载体；
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【中文期刊】 郑荣 《药品评价》 2014年18期 16-19,40页CA
【摘要】 小分子干扰RNA(small interfering RNA，siRNA)进入临床应用最关键的环节是如何有效通过药物递送系统将siRNA递送到特异性靶细胞或靶组织。非病毒纳米载体递送系统具有低的免疫原性、良好的靶向性和生物相容性，是近年来国...
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【中文期刊】 胡立中 李靖 等 《中国医院药学杂志》 2024年44卷7期 853-858页ISTICPKUCA
【摘要】 基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等重大难治性疾病的治疗中表现出巨大潜力.基因递送载体是基因治疗能否成功实施的关键所在,聚乙烯亚胺(PEI)是一种被广泛研究的阳离子基因递送载体,在不同细胞系和转染条件下均展现出稳定高效的...
- 概要：
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【中文期刊】 钟海文 徐山根 等 《生物技术》 2024年34卷6期 788-796,676页ISTICCA
【摘要】 壳聚糖是一种由甲壳素部分脱乙酰化制备的天然阳离子聚合物,作为非病毒递送载体在生物医药领域具有广泛的应用前景.最近,在基因治疗中多项研究表明壳聚糖及其衍生物可有效提高基因在体内外的靶向性和递送效率,在抗肿瘤、基因编辑、治疗诊断和皮肤伤口愈合等...
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【中文期刊】 金喆彤 芮雪 等 《中国生物工程杂志》 2022年42卷9期 58-66页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 新型冠状病毒肺炎(Corona Virus Disease 2019,COVID-19)疫情的暴发导致全球迫切需要大量有效的疫苗来应对.mRNA疫苗具有良好的安全性,且研发周期短,成为目前最有潜力的疫苗之一,在传染病和肿瘤研究领域也引发了更...
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