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            【中文期刊】 贾昊宇 杨长青  《肝脏》 2022年27卷9期 950-953页 ISTIC

            【摘要】 肝脏是生产和加工的关键器官,对人类健康至关重要.肝功能障碍可导致全身性和肝脏特异性疾病.为治疗这些疾病,开发出了基于基因添加/编辑或基因沉默的具有高度肝脏靶向性的遗传学方法.对血友病以及神经肌肉疾病患者使用的基因添加/编辑疗法已初显成效,并...

            【关键词】 mRNA疗法基因添加基因编辑

            浏览:25 被引:1 下载:9

            【中文期刊】 代基强 野庆松  等 《医学研究生学报》 2020年33卷2期 133-138页 ISTICPKU

            【摘要】 目的 ezrin基因在胰腺癌中过表达,其上游序列对于基因表达具有重要作用.文章拟敲除胰腺癌细胞ezrin基因转录调控区,鉴定其基因编辑gRNA靶位点.方法 将携带ezrin基因上游片段的报告基因表达载体瞬时转染胰腺癌细胞Panc-1,采用双...

            【关键词】 ezrin基因胰腺癌基因编辑

            浏览:158 被引:2 下载:25

            【中文期刊】 冯万有 杨燕燕  等 《畜牧兽医杂志》 2022年41卷2期 15-21页

            【摘要】 CRISPR/cas9基因编辑系统可高效的实现目标基因靶向敲除,是当前基因功能研究的强有力工具.然而目前该系统主要针对编码蛋白质基因的靶向编辑,靶向非编码基因,尤其是miR-NAs的基因少有报道.由于miRNA序列的简短性和多样性,从基因功...

            【关键词】 基因编辑靶向敲除非编码基因

            浏览:2 被引:0 下载:0

            【中文期刊】 张佳珊 谭韬  《中国免疫学杂志》 2019年35卷6期 767-768,封3-封4页 ISTICPKUCSCDCA

            【摘要】 CRISPR是一种特别的免疫系统,它可以对入侵到细菌或古生菌体内的病毒和核酸进行特异性识别,利用Cas9蛋白酶进行切割,达到自身免疫的效果,它是绝大部分细菌和一些古生菌的天然免疫系统.本文通过对近期CRISPR的研究文献的阅读,总结了CRI...

            【关键词】 CRISPR-Cas9靶向敲除基因编辑

            浏览:402 被引:4 下载:140

            【中文期刊】 郝亚锋 王汉杰  《化学与生物工程》 2020年37卷6期 1-5页

            【摘要】 靶向蛋白质降解技术是近年发展起来的一项具有颠覆作用的生物技术,其核心原理是通过蛋白质或小分子物质的介入,诱导细胞内固有的蛋白质降解系统直接在翻译后蛋白质水平特异性敲低目标蛋白.与传统的干扰特定蛋白表达技术相比,靶向蛋白质降解技术具有特异性识...

            【关键词】 化学抑制剂基因编辑靶向蛋白质降解技术

            浏览:11 被引:1 下载:3

            【中文期刊】 俞珺瑶 杜华平  《生物技术通讯》 2018年29卷3期 422-429页 ISTICCA

            【摘要】 CRISPR-Cas系统是一种靶向基因编辑工具,操作简单,逐渐取代人工锌指核酸酶(ZFN)和类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)而成为近年的研究热点.Cas9蛋白能在一段小的RNA引导下特异性结合并切割DNA,在基因组结构和功能学研究中...

            【关键词】 靶向基因编辑CRISPR-Cas疾病建模

            浏览:266 被引:5 下载:69

            【中文期刊】 吴海波 边雪娇  等 《畜牧兽医学报》 2019年50卷8期 1587-1595页

            【摘要】 旨在利用二代靶向测序技术比较不同靶区对CRISPR/Cas9基因编辑结局的影响,为该技术应用过程中的靶区筛选提供技术参考.本研究进行如下试验:1)以小鼠Pyk2基因为研究对象,针对其第一外显子区设计3个靶区,通过打靶质粒构建、细胞转染及转染...

            【关键词】 靶向测序CRISPR/Cas9基因编辑

            浏览:3 被引:2 下载:0

            【中文期刊】 耿宇轩 郑文锦  等 《中国热带医学》 2022年22卷5期 471-476页 ISTICPKUCA

            【摘要】 趋化性细胞因子受体5(chemotactic cytokine receptor 5,CCR5)是艾滋病病毒感染人体的主要辅助受体之一.CCR5作为目前抗HIV-1病毒感染的首选靶点,主要基于的原理是通过降低或敲除靶细胞表面CCR5的表达量...

            【关键词】 靶向基因编辑系统HIV趋化性细胞因子受体5

            浏览:56 被引:4 下载:0

            【中文期刊】 朱青 徐琛  等 《生物工程学报》 2022年38卷7期 2447-2458页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

            【摘要】 CRISPR-Cas9技术是一种高效、精准的基因编辑工具,该技术的建立推动基因组编辑进入快速发展阶段.目前应用最广泛的Cas9蛋白是来源于酿脓链球菌(Streptococcus pyogenes)的SpyCas9,该蛋白作为"基因剪刀"在哺...

            【关键词】 自我靶向内源CRISPR-Cas系统乳酸菌

            浏览:193 被引:5 下载:0

            【中文期刊】 晋亮 刘玲  《中华皮肤科杂志》 2022年55卷8期 735-739页 ISTICPKUCSCDCA

            【摘要】 遗传性皮肤病是皮肤病中相对独立的体系,发病较早、临床表现复杂、累及系统多,目前治疗手段有限且疗效欠佳,患者生活质量受到较大影响。本文梳理总结部分遗传性皮肤病的前瞻性治疗方法和研究进展,包括传统药物的创新应用、生物制剂和小分子靶向药物、干细胞...

            【关键词】 皮肤疾病,遗传性治疗生物制剂

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