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【中文期刊】 Zhao Juan-Juan Tian Sai-Ning  等 《血液科学（英文）》 2025年07卷1期 35-43页

【摘要】 Hemophilia A, caused by a deficiency in factor VIII (F8), is a promising target for gene therapy. This study aims to enh...

【关键词】 Adeno-associated viruses (AAV)； BDDF8； Gene therapy；

【中文期刊】 李泰明 魏峥  等 《中华实验眼科杂志》 2020年38卷5期 381-387页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的:比较腺相关病毒(AAV)不同血清型对小鼠视网膜层的趋向性。方法:构建pFastBacDual-inCap衣壳质粒和pFastBacDual-ITR-CMV-EGFP基因组质粒；包装重组腺相关病毒2型(rAAV2)、rAAV6、rAAV...

【关键词】 腺相关病毒； 基因治疗； 玻璃体腔注射；

【中文期刊】 王烽 赖江峰  等 《国际眼科纵览》 2022年46卷6期 565-571页

【摘要】 腺相关病毒(adeno associated virus，AAV)介导的基因治疗通过基因增强、基因删除和/或基因编辑将遗传物质靶向角膜疾病，靶向给药的易可及性和高转导效率使得AAV介导的基因治疗可有效治疗角膜疾病，包括抑制角膜新生血管形成、...

【关键词】 腺相关病毒； 角膜； 角膜疾病；

【中文期刊】 Wei Chen Yang Hu  等 《药学学报（英文版）》 2020年10卷8期 1347-1359页

【摘要】 Gene therapy is rapidly emerging as a powerful therapeutic strategy for a wide range of neurodegenerative disorders,incl...

【关键词】 Gene therapy； Neurodegenerative disorders； Adeno-associated viruses；

【中文期刊】 陈雅宁 王春荣  等 《中华实验外科杂志》 2012年29卷7期 1363-1366页 ISTICCA

【摘要】 目的 建立高效的临床级重组腺相关病毒( rAAV)制备方法.方法 将rAAV的反向末端重复序列( ITR)及目的基因表达框(2053 bp)从pAAV-MCS剪切引入杆状病毒载体中构建顺式载体,rAAV血清型2的衣壳和复制蛋白基因在反式载体...

【关键词】 杆状病毒昆虫表达系统； 腺相关病毒； sf9细胞；

【外文期刊】 Mengyu,Gao ; YuTing,He ; 等 《Frontiers in cell and developmental biology》 2024年12卷 1376936页

【关键词】 CRISPR/Cas9; animal model; embryo gene delivery;

【外文期刊】 Carlos Manlio,Díaz-García ; Nidhi,Nathwani ; 等 《Bio-protocol》 2021年11卷24期 e4259页

【关键词】 Acute brain slices; Adeno-associated viruses; Dentate granule cells;

【外文期刊】 Fanny,Langlet ; 《Neuroendocrinology》 2020年110卷7-8期 574-581页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 Adeno-associated virus; Adenoviruses; CreERT2;

【外文期刊】 Charlene,Redhead ; Nandaraj,Taye ; 等 《Matrix biology : journal of the International Society for Matrix Biology》 2023年122卷 46-54页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 Adeno-associated viruses; Antisense oligonucleotides; CRISPR/Cas;

【外文期刊】 J Fraser,Wright ; 《Biotechnology journal》 2021年16卷1期 e2000022页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 adeno-associated viruses; characterization; critical quality attributes;