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【中文期刊】 梁携儿 刘智泓  等 《临床肝胆病杂志》 2025年41卷1期 7-14页 ISTICPKUCA

【摘要】 在乙型肝炎治疗领域,现有的核苷(酸)类似物以及聚乙二醇干扰素在功能性治愈方面的疗效较为有限.最近,反义寡核苷酸与小干扰RNA等小核酸药物以全新的作用机制和令人瞩目的早期临床研究疗效,为乙型肝炎的功能性治愈带来了前所未有的突破性进展.反义寡核...

【关键词】 乙型肝炎； 寡核苷酸类,反义； RNA,小分子干扰；

【中文期刊】 Sen Zeng Honglan Yang  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷1期 205-211页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Mutations in the microrchidia CW-type zinc finger protein 2(MORC2)gene are the causative agent of Charcot-Marie-Tooth di...

【关键词】 antisense oligonucleotides； cell cycle arrest； Charcot-Marie-Tooth disease 2Z；

【中文期刊】 Himanshi Singh Asmita Das  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷5期 1020-1026页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Tauopathies are a group of neurological disorders,including Alzheimer's disease and frontotemporal dementia,which involv...

【关键词】 dementia； gene therapies； immunotherapy；

【中文期刊】 杨建乐 吴南  《协和医学杂志》 2024年15卷4期 891-896页 ISTICPKUCSCD

【摘要】 反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是一类新型的小分子基因靶向药物,可与目的mRNA结合,ASOs以其与目标序列互补的碱基配对方式,对基因进行靶向调控.随着基因测序技术和分子合成技术的不断发展,AS...

【关键词】 反义寡核苷酸； 基因治疗； 临床应用；

【中文期刊】 杨巧 黄晓龙  《中国新药杂志》 2024年33卷5期 426-435页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 2016年之后全球上市了 12个寡核苷酸新药,RNA疗法正逐渐成为一种新的、非常有前途的治疗方法.由于寡核苷酸药物的分子尺寸介于小分子药物和生物制品之间,且制造工艺相比普通小分子药物更复杂,多个国际人用药品注册技术协调会(ICH)研究指导原...

【关键词】 化学合成寡核苷酸； RNA疗法； 起始物料；

【中文期刊】 柳庆龙 纪海霞  等 《中国新药杂志》 2024年33卷2期 151-158页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 目的:建立反义寡核酸药物AD00510-AS的LC-UV-Q-TOF方法,并探索小核酸药物AD00510-AS在体外肝S9 和血浆中的代谢产物和代谢途径.方法:基于固相萃取的方法对孵育24h后的肝S9 和血浆样品进行处理,采用SCIEX O...

【关键词】 反义寡核苷酸； 肝S9； 血浆；

【中文期刊】 龙仁杰 王保刚  等 《军事医学》 2024年48卷9期 664-670页 ISTICCSCDCA

【摘要】 目的 对磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)固相合成工艺进行优化,确定最佳固相合成反应条件.方法 采用现有方法合成PMO四聚体PMO-TTTT,经过半制备高效液相色谱法纯化,并经核磁共振氢谱和高分辨质谱确证结构.利用纯化的PMO-TTTT作为标...

【关键词】 固相合成； 磷酰二胺吗啉代寡核苷酸； 工艺优化；

【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭  等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页 ISTICCA

【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...

【关键词】 Duchenne型肌营养不良症； 抗肌萎缩蛋白； 核酸药物；

【中文期刊】 Syed Aoun Mehmood Sherazi Asim Abbasi  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷5期 959-968页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Aging is linked to the deterioration of many physical and cognitive abilities and is the leading risk factor for Alzheim...

【关键词】 aging； Alzheimer's disease； DNA sequence；

【中文期刊】 Ri-Yun Yang Rui Chai  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷2期 396-403页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 After spinal cord injury (SCI), a fibroblast- and microglia-mediated fibrotic scar is formed in the lesion core, and a g...

【关键词】 antisense oligonucleotides； astrocytes； glial scar；