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      【学位论文】 作者:李丹彤导师:孙良忠   南方医科大学   临床医学 八年制临床医学(博士) 2022年

      【摘要】 目的:肾单位肾痨是儿童和年轻人中晚期肾病的最常见遗传原因,是一种常染色体隐性遗传性慢性间质性囊肿性肾脏病。虽然截至目前为止,已存在超过25种基因被发现与肾单位肾痨的发病相关,但其中的生物分子学机制错综复杂,导致靶向药物研发的道路异常艰辛。N...

      【关键词】 Ⅰ型肾单位肾痨Nphp1基因治疗

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