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【外文期刊】 Amal AlNaimi ; Sara G. Hamad ; 等 《Pediatric Pulmonology》 2023年58卷4期 1004-1011页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 gene replacement therapy; onasemnogene abeparvovec; respiratory outcome;
【外文期刊】 Matesanz, Susan E. ; Battista, Vanessa ; 等 《Pediatric neurology》 2021年118卷 1-5页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Spinal muscular atrophy; Gene therapy; Outcomes;
【外文期刊】 DANIEL A. HUSSAR ; 《Nursing》 2020年50卷10期 32-32页
【关键词】 brexanolone; brolucizumab-dbll; elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor;
【外文期刊】 Chand, Deepa H. ; Mitchell, Susan ; 等 2022年132卷 27-32页 SCISCIEMEDLINE
【外文期刊】 Bischof, Matthias ; Lorenzi, Maria ; 等 《Current medical research and opinion》 2021年37卷10期 1719-1730页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Indirect treatment comparison; matching-adjusted indirect comparison; nusinersen;
【外文期刊】 Francesca Galletta ; Ugo Cucinotta ; 等 《Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics》 2022年47卷9期 1478-1481页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 hemophagocytic lymphohistiocytosis; onasemnogene abeparvovec; spinal muscular atrophy;
【外文期刊】 Tianjiao,Wang ; Paul,Scuffham ; 等 《Journal of neurology》 2022年269卷12期 6544-6554页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Cost-effectiveness analysis; Spinal muscular atrophy; Genetic therapy;
【外文期刊】 Valerie Aponte Ribero ; Monica Daigl ; 等 2022年11卷5期 347-370页
【关键词】 indirect treatment comparison; MAIC; nusinersen;
【外文期刊】 Dangouloff, Tamara ; Vrscaj, Eva ; 等 《Neuromuscular disorders: NMD》 2021年31卷6期 574-582页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Newborn screening; Spinal muscular atrophy; Pre-symptomatic;
【外文期刊】 Tokatly Latzer I. ; Sagi L. ; 等 《Pediatric neurology》 2023年144卷 60-68页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Children; Motor; Neuromuscular;
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