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【中文期刊】 毕雪 张永凯  等 《中国新药杂志》 2020年29卷4期 372-375页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 patisiran是一种包裹在脂质纳米粒子中的双链小干扰RNA(siRNA),通过降低血清遗传性转甲状腺素(TTR)蛋白水平,从而稳定或改善神经病变.已于2018年8月相继被FDA和欧洲药品管理局(EMA)批准,用于TTR介导的淀粉样变性病...

【关键词】 patisiran； 家族性淀粉样多发性神经病变； RNA干扰；

【中文期刊】 陈萍 孙燕  等 《健康女性》 2022年34期 205-207页

【摘要】 遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性(ATTRv)是由甲状腺转运蛋白(TTR)基因突变引起TTR蛋白错误折叠导致的淀粉样积聚,而导致多器官和组织损伤的致命性疾病.Patisiran是一种以TTR mRNA为靶点的小分子干涉RNA(RNAi),研...

【关键词】 遗传性甲状腺转运蛋白淀粉样变性； Patisiran； 甲状腺转运蛋白；

【中文期刊】 谢林峰 罗素新  等 《中国心血管病研究》 2024年22卷3期 237-241页 ISTICCA

【摘要】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由于不溶性转甲状腺素(TTR)蛋白在心肌中沉积引起包括心脏传导异常以及心力衰竭等在内的多种并发症.既往对ATTR-CM的治疗只针对ATTR-CM的并发症如心力衰竭、心律失常等进行治疗,缺乏针对...

【关键词】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病； 心力衰竭； 心律失常；

【中文期刊】 李昀纾 罗素新  等 《中国药房》 2023年34卷21期 2665-2670页 ISTICPKUCA

【摘要】 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是由于不稳定的转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体解离成单体后错误折叠为淀粉样物质沉积于心肌间质所致的一种浸润性心肌病.既往针对ATTR-CM无特异性的治疗药物,主要针对心力衰竭和心律失常对症治疗...

【关键词】 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病； 合并症； 心律失常；

【中文期刊】 彭娟 李然宜  等 《中国临床药理学与治疗学》 2022年27卷4期 382-389页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 心肌病是一种心肌结构和功能异常的疾病,长久以来,由于对心肌病的认识有限,各种心肌病基本都根据症状(如心力衰竭、心律失常等)进行经验治疗.直到近几年,随着诊疗技术的提高,对疾病机制的不断了解,已有多种药物被批准用于临床治疗,如氯苯唑酸、pat...

【关键词】 心室肥厚； 心肌重构； 心肌病；

【中文期刊】 牛子冉 胡扬  等 《罕见病研究》 2023年2卷1期 98-104页

【摘要】 转甲状腺素蛋白(TTR)是一种主要由肝脏合成的四聚体蛋白,可错误折叠并沉积为淀粉样原纤维,沉积于心肌间质导致转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR?CM).ATTR?CM列入中国《第一批罕见病目录》,治疗策略包括阻断肝脏中TTR合成、稳定T...

【关键词】 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病； 小干扰RNA； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 赵晓东 陈华英  等 《世界临床药物》 2024年45卷7期 786-793页 ISTICCA

【摘要】 2018年美国FDA批准首个小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物patisiran,标志着RNA干扰疗法进入一个新时代.siRNA凭借独特的成药优势,近些年发展迅速.目前已有5款siRNA药物获FDA批...

【关键词】 小干扰RNA； RNA干扰； 递送系统；

【外文期刊】 《Nucleic Acid Therapeutics》 2020年30卷3期 143-152页

【关键词】 hereditary transthyretin-mediated amyloidosis; patisiran; polyneuropathy;

【外文期刊】 David Adams ; Michel Slama ; 《Current opinion in neurology》 2020年33卷5期 553-561页 SCISCIEMEDLINE

【关键词】 ATTR amyloidosis; clinical trial; inotersen;

【外文期刊】 Zhong, Bin ; Huang, Xianhua ; 等 2021年13卷23期 2083-2105页

【关键词】 amyloidosis; diflunisal; inotersen;