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【中文期刊】 梁携儿 刘智泓 等 《临床肝胆病杂志》 2025年41卷1期 7-14页ISTICPKUCA
【摘要】 在乙型肝炎治疗领域,现有的核苷(酸)类似物以及聚乙二醇干扰素在功能性治愈方面的疗效较为有限.最近,反义寡核苷酸与小干扰RNA等小核酸药物以全新的作用机制和令人瞩目的早期临床研究疗效,为乙型肝炎的功能性治愈带来了前所未有的突破性进展.反义寡核...
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 刘博 袁亚楠 等 《中国药物警戒》 2025年22卷1期 1-9页ISTIC
【摘要】 目的 全面梳理寡核苷酸药物的基本情况及其质控手段(尤其是有关物质分析技术),为更为精准控制寡核苷酸药物的产品质量提供参考.方法 通过检索国内外相关文献及数据库,对寡核苷酸杂质分析、结构表征、精准定量等方面的研究进展进行整理、分析和归纳.结果...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Sen Zeng Honglan Yang 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷1期 205-211页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Mutations in the microrchidia CW-type zinc finger protein 2(MORC2)gene are the causative agent of Charcot-Marie-Tooth di...
【关键词】 antisense oligonucleotides；cell cycle arrest；Charcot-Marie-Tooth disease 2Z；
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 杨建乐 吴南 《协和医学杂志》 2024年15卷4期 891-896页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是一类新型的小分子基因靶向药物,可与目的mRNA结合,ASOs以其与目标序列互补的碱基配对方式,对基因进行靶向调控.随着基因测序技术和分子合成技术的不断发展,AS...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 柳庆龙 纪海霞 等 《中国新药杂志》 2024年33卷2期 151-158页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 目的:建立反义寡核酸药物AD00510-AS的LC-UV-Q-TOF方法,并探索小核酸药物AD00510-AS在体外肝S9 和血浆中的代谢产物和代谢途径.方法:基于固相萃取的方法对孵育24h后的肝S9 和血浆样品进行处理,采用SCIEX O...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭 等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页ISTICCA
【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...
【关键词】 Duchenne型肌营养不良症；抗肌萎缩蛋白；核酸药物；
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 Ri-Yun Yang Rui Chai 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷2期 396-403页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 After spinal cord injury (SCI), a fibroblast- and microglia-mediated fibrotic scar is formed in the lesion core, and a g...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 王亚茹 王丽双 等 《中国处方药》 2024年22卷5期 170-171页
【摘要】 Tofersen是一种鞘内给药的反义寡核苷酸药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),其旨在通过诱导RNase H介导的超氧化物歧化酶1(SOD1)mRNA降解来减少SOD1蛋白的合成.本文着重对首款针对ALS的基因靶向疗法Tofersen...
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 李大伟 毛楷凡 等 《中国新药杂志》 2023年32卷13期 1336-1344页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 近年来,使用N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合物靶向去唾液酸糖蛋白受体来递送寡核苷酸至肝细胞已成为治疗性寡核苷酸领域的突破方法.与传统的寡核苷酸递送方法相比,GalNAc偶联技术是一种更简单的肝脏递送方法,表现出肝靶向特异性、高效性、安全...
- 概要：
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【中文期刊】 闫奕龙 赵志刚 《中国临床药理学杂志》 2023年39卷24期 3677-3681页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 随着分子生物学技术的发展,核酸药物逐渐成为一种新兴的具有靶向性的治疗手段.当前国内外上市品种较多的核酸药物类型为反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸,适应证主要为杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和急性肝性卟啉症等罕见病.2019年新型冠状病毒肺炎爆...
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