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【中文期刊】 Roberta Romano Cecilia Bucci  《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷5期 1027-1035页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Neurodegenerative diseases are a group of disorders characterized by the progressive degeneration of neurons in the cent...

【关键词】 Alzheimer's disease； amyotrophic lateral sclerosis； antisense oligonucleotide；

【中文期刊】 Xingcai Zhang Luo Hai  等 《药学学报（英文版）》 2023年13卷3期 903-915页

【关键词】 Antisense oligonucleotides； siRNA； miRNA；

【中文期刊】 杨建乐 吴南  《协和医学杂志》 2024年15卷4期 891-896页 ISTICPKUCSCD

【摘要】 反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是一类新型的小分子基因靶向药物,可与目的mRNA结合,ASOs以其与目标序列互补的碱基配对方式,对基因进行靶向调控.随着基因测序技术和分子合成技术的不断发展,AS...

【关键词】 反义寡核苷酸； 基因治疗； 临床应用；

【中文期刊】 李虎良 张蕾  《中国生物化学与分子生物学报》 2024年40卷6期 759-769页 MEDLINEISTICPKUCSCDCABP

【摘要】 抗生素耐药性被认为是21世纪人类健康面临的最严重的全球性威胁之一,抗生素的过度使用加剧了细菌耐药性的产生,因此,需要进一步研究细菌耐药的机制,探索新型的耐药菌抑菌策略.本文从细菌耐药性的产生机制及耐药菌新型抑菌策略两方面进行概述,详细阐述了...

【关键词】 抗生素耐药性； CRISPR-Cas系统； 反义疗法；

【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭  等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页 ISTICCA

【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...

【关键词】 Duchenne型肌营养不良症； 抗肌萎缩蛋白； 核酸药物；

【中文期刊】 何中慧 张莹  等 《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷5期 291-295页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)尚无有效的治疗方法,目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是可以调...

【关键词】 肌萎缩侧索硬化； 反义寡核苷酸； 基因治疗；

【中文期刊】 陈思蕊 王天成  《中国神经精神疾病杂志》 2023年49卷10期 615-620页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 大多数发育性癫痫性脑病(developmental and epileptic encephalopathy,DEE)患者有遗传病因,如SCN1A、KCNQ2/KCNQ3、CDKL5和PCDH19等基因发生致病突变,患者同时存在认知功能障碍...

【关键词】 发育性癫痫性脑病； 癫痫性脑病； 癫痫；

【中文期刊】 张小芳 张冬颖  《心血管病学进展》 2023年44卷7期 622-626页 ISTICCA

【摘要】 由载脂蛋白(a)[apo(a)]和载脂蛋白B100(ApoB100)组成的脂蛋白a[Lp(a)]与心血管疾病残余风险相关,但目前临床上尚缺乏降低Lp(a)的有效药物.RNA干扰(RNAi)疗法可通过小干扰RNA或反义寡核苷酸干扰apo(a)...

【关键词】 RNA干扰疗法； 小干扰RNA； 反义寡核苷酸；

【中文期刊】 叶江平 陈亮  等 《中国心血管病研究》 2023年21卷12期 1133-1137页 ISTICCA

【摘要】 动脉粥样硬化性心血管疾病当前排在全球死亡率前列,脂质或脂蛋白的异常是造成动脉粥样硬化的首要原因.他汀类药物等传统降脂药物疗效有时未能达到理想目标,残余心血管风险亟待解决.随着分子生物学的发展,小分子核酸药物凭借其独特的机制和优势,在降脂方面...

【关键词】 小干扰核糖核酸； 反义寡核苷酸； 降脂疗法；

【中文期刊】 庞继景  《中华实验眼科杂志》 2019年37卷9期 689-693页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 遗传性视网膜疾病(IRDs)属于难治性眼科疾病,基因疗法正在成为一种治疗IRDs的新方法.目前至少有26个相关的基因疗法临床试验正在进行或将要开展,至少涉及不同类型IRDs的16个突变基因,如常染色体隐性遗传的视网膜色素变性(RP,MERT...

【关键词】 遗传性视网膜疾病； 基因治疗； 临床试验；