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【中文期刊】 王晶 徐文峰 等 《临床药物治疗杂志》 2022年20卷5期 17-20页 ISTIC
【摘要】 Casimersen是用于治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)的磷酸二酰胺吗啉低聚物(PMO).DMD是由DMD基因突变导致肌营养不良蛋白缺失引起的.Casimersen可与抗肌萎缩蛋白前mRNA第45外显子结合,从而使mRNA...
【关键词】 Casimersen; 杜氏肌营养不良症; 45外显子;
【外文期刊】 H Wilton-Clark ; T Yokota ; 《Drugs of today: Medicamentos de actualidad》 2021年57卷12期 707-717页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 Amondys-45; Antisense therapy; Casimersen;
【外文期刊】 Wagner, Kathryn R. ; Kuntz, Nancy L. ; 等 《Muscle and Nerve》 2021年64卷3期 285-292页 SCISCIEMEDLINE
【关键词】 casimersen; Duchenne muscular dystrophy; exon skipping;
【外文期刊】 《The Medical letter on drugs and therapeutics》 2023年65卷1686期 159-160页 SCIMEDLINE
【外文期刊】 Alexa C,Klimchak ; James,Signorovitch ; 等 《Advances in therapy》 2025年42卷1期 523-536页 SCIMEDLINEBP
【外文期刊】 Kathryn R,Wagner ; Nancy L,Kuntz ; 等 《Muscle & nerve》 2021年64卷3期 285-292页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Duchenne muscular dystrophy; RNA oligonucleotide; casimersen;
【外文期刊】 Megan E,Vasterling ; Rebecca J,Maitski ; 等 《Cureus》 2023年15卷12期 e51237页
【外文期刊】 H,Wilton-Clark ; T,Yokota ; 《Drugs of today (Barcelona, Spain : 1998)》 2021年57卷12期 707-717页
【关键词】 Amondys-45; Antisense therapy; Casimersen;
【外文期刊】 Milyard,Assefa ; Addison,Gepfert ; 等 《Biomedicines》 2024年12卷4期
【关键词】 AMONDYS 45; Duchenne muscular dystrophy; antisense oligonucleotide;