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【中文期刊】 Robert Sulak Xiaonan Liu  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷1期 92-99页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Gene therapies,despite of being a relatively new therapeutic approach,have a potential to become an important alternativ...

【关键词】 adeno-associated virus； gene editing； gene therapy；

【中文期刊】 Disha D.Shah Mehul R.Chorawala  等 《当代医学科学（英文）》 2024年44卷6期 1155-1174页 SCIMEDLINE

【摘要】 )Cystic fibrosis(CF)is a hereditary disorder characterized by mutations in the CFTR gene,leading to impaired chloride io...

【关键词】 cystic fibrosis； stem cell therapy； gene therapy；

【中文期刊】 Aziz Unnisa Nigel H.Greig  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷10期 2127-2133页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Toxic aggregated amyloid-β accumulation is a key pathogenic event in Alzheimer's disease. Treatment approaches have focu...

【关键词】 Alzheimer's disease； amyloid-β； BACE1；

【中文期刊】 Ao-Jie Cai Kai Gao  等 《世界儿科杂志（英文版）》 2024年20卷11期 1115-1137页

【摘要】 Background Epilepsy is a common neurological disorder with complex pathogenic mechanisms,and refractory epilepsy often l...

【关键词】 Challenges； CRISPR； Epilepsy；

【中文期刊】 Jing Peng Wei-Wei Zou  等 《世界儿科杂志（英文版）》 2024年20卷6期 533-555页

【摘要】 Background Due to the broad application of next-generation sequencing,the molecular diagnosis of genetic disorders in pe...

【关键词】 Gene therapy； Neurological disorders； Pediatrics；

【中文期刊】 Yu-Qi Zhang Ran-Ran Guo  等 《军事医学研究（英文版）》 2023年10卷6期 818-847页

【摘要】 Gene therapy has shown great potential to treat various diseases by repairing the abnormal gene function.However,a great...

【关键词】 Ionizable nanomaterials； Ionizable drug delivery systems(IDDSs)； Nucleic acids；

【中文期刊】 Jun Zhou Zhuoying Ren  等 《医学评论（英文）》 2021年1卷1期 6-9页

【摘要】 Gene editing nucleases(GENs),represented by CRISPR/Cas9,have become major tools in biomedical research and offer potenti...

【关键词】 cardiovascular diseases； CRISPR/Cas9； gene editing therapy；

【中文期刊】 Janice Y.Chou Goo-Young Kim  等 《肝脏研究（英文）》 2017年1卷3期 174-180页

【摘要】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)is an autosomal recessive metabolic disorder caused by a deficiency in glucose-6...

【关键词】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)； Glucose-6-phosphatase-α(G6Pase-α or G6PC)； Gene therapy；

【中文期刊】 Yi Zhang Zhi-Ying Wu  《遗传学报》 2024年51卷2期 133-143页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Monogenic disorders refer to a group of human diseases caused by mutations in single genes.While disease-modifying thera...

【关键词】 Gene therapy； Monogenic diseases； Gene editing；

【中文期刊】 Xuemei Song JinLei Liu  等 《遗传学报》 2024年51卷11期 1162-1172页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Gene therapy has shown significant potential in treating various diseases,particularly inherited blood disorders such as...

【关键词】 Gene therapy； Inherited blood disorders； Therapeutic targets；