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【中文期刊】 Hongguang Wu Ling Dong 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2026年21卷2期 542-552页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 The human retina,a complex and highly specialized structure,includes multiple cell types that work synergistically to ge...
【关键词】 adeno-associated viruses；delivery systems；gene delivery；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Robert Sulak Xiaonan Liu 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷1期 92-99页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Gene therapies,despite of being a relatively new therapeutic approach,have a potential to become an important alternativ...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Jing Peng Wei-Wei Zou 等 《世界儿科杂志（英文版）》 2024年20卷6期 533-555页SCIMEDLINEISTICCSCD
【摘要】 Background Due to the broad application of next-generation sequencing,the molecular diagnosis of genetic disorders in pe...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Ao-Jie Cai Kai Gao 等 《世界儿科杂志（英文版）》 2024年20卷11期 1115-1137页SCIMEDLINEISTICCSCD
【摘要】 Background Epilepsy is a common neurological disorder with complex pathogenic mechanisms,and refractory epilepsy often l...
【关键词】 Challenges；CRISPR；Epilepsy；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Disha D.Shah Mehul R.Chorawala 等 《当代医学科学（英文）》 2024年44卷6期 1155-1174页SCIMEDLINECSCD
【摘要】 )Cystic fibrosis(CF)is a hereditary disorder characterized by mutations in the CFTR gene,leading to impaired chloride io...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Aziz Unnisa Nigel H.Greig 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷10期 2127-2133页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Toxic aggregated amyloid-β accumulation is a key pathogenic event in Alzheimer's disease. Treatment approaches have focu...
【关键词】 Alzheimer's disease；amyloid-β；BACE1；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Yu-Qi Zhang Ran-Ran Guo 等 《军事医学研究（英文版）》 2023年10卷6期 818-847页SCIMEDLINEISTICCSCD
【摘要】 Gene therapy has shown great potential to treat various diseases by repairing the abnormal gene function.However,a great...
【关键词】 Ionizable nanomaterials；Ionizable drug delivery systems(IDDSs)；Nucleic acids；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Jun Zhou Zhuoying Ren 等 《医学评论（英文）》 2021年1卷1期 6-9页
【摘要】 Gene editing nucleases(GENs),represented by CRISPR/Cas9,have become major tools in biomedical research and offer potenti...
【关键词】 cardiovascular diseases；CRISPR/Cas9；gene editing therapy；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Janice Y.Chou Goo-Young Kim 等 《肝脏研究（英文）》 2017年1卷3期 174-180页MEDLINECSCD
【摘要】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)is an autosomal recessive metabolic disorder caused by a deficiency in glucose-6...
【关键词】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)；Glucose-6-phosphatase-α(G6Pase-α or G6PC)；Gene therapy；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Yi Zhang Zhi-Ying Wu 《遗传学报》 2024年51卷2期 133-143页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Monogenic disorders refer to a group of human diseases caused by mutations in single genes.While disease-modifying thera...
- 概要：
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