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【中文期刊】 Janice Y.Chou Goo-Young Kim  等 《肝脏研究（英文）》 2017年1卷3期 174-180页

【摘要】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)is an autosomal recessive metabolic disorder caused by a deficiency in glucose-6...

【关键词】 Glycogen storage disease type Ⅰa(GSD-Ⅰa)； Glucose-6-phosphatase-α(G6Pase-α or G6PC)； Gene therapy；

【中文期刊】 Longfei Deng Ping Liang  等 《基因与疾病（英文）》 2023年10卷5期 1937-1955页

【关键词】 Cancer therapy； Clinical translation； Gene delivery；

【中文期刊】 宁寅宽 刘林志  等 《中国组织工程研究》 2025年29卷23期 4851-4858页 ISTICPKUCA

【摘要】 背景:缺损组织的修复重建受限于自体或异体可替代移植材料的来源问题而导致临床应用受限,转基因干细胞和组织工程材料研究开辟了新的治疗思路.目的:探究增强型绿色荧光蛋白重组慢病毒转染兔骨髓间充质干细胞在体外的生物学特性以及与脱钙骨基质体外构建转基...

【关键词】 重组慢病毒载体； 增强绿色荧光蛋白； 骨髓间充质干细胞；

【中文期刊】 张静烨 卓阳  等 《中国新药杂志》 2024年33卷24期 2562-2567页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体具有整合风险低、外源基因表达持久等优势,是目前体内基因治疗产品中应用最广泛的载体.目前,美国与欧盟已上市体内基因治疗产品中有6款为AAV载体类产品,是数量最多的产品类型....

【关键词】 体内基因治疗产品； 腺相关病毒载体； 不良反应；

【中文期刊】 何伟伟 周长慧  等 《中国药理学与毒理学杂志》 2024年38卷4期 314-320页 ISTICPKUCA

【摘要】 随着基因治疗产品逐渐进入市场,迫切需要建立病毒载体介导的遗传毒性评价方法.目前应用广泛的病毒载体主要有2种:慢病毒载体和腺相关病毒载体.慢病毒载体能够稳定整合到宿主基因组中;而腺相关病毒载体基因组在宿主细胞核中主要以附加体形式存在,仍能以低...

【关键词】 基因治疗； 病毒载体； 整合；

【中文期刊】 张魏怡 栾永  等 《中国疼痛医学杂志》 2024年30卷10期 764-768页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 神经病理性疼痛(neuropathic pain,NP)是由躯体感觉系统的损害或疾病导致的疼痛,严重影响病人的生理和心理健康.但目前的治疗效果往往并不理想.基因治疗是一种新兴的治疗策略,在诸多研究中已经证实病毒载体介导的基因治疗能够缓解NP...

【关键词】 神经病理性疼痛； 病毒载体； 基因治疗；

【中文期刊】 翟杨 苏子璇  等 《华中科技大学学报（医学版）》 2024年53卷3期 414-419页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式.由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确...

【关键词】 遗传性视网膜疾病； 视网膜基因治疗； 基因递送系统；

【中文期刊】 何丹 夏艳  等 《中国医药导刊》 2024年26卷3期 224-230页 ISTIC

【摘要】 随着生命科学技术的进步,基因治疗因其特异性和精准性等优势已成为新药研发的重点领域.其中,腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体是一种应用前景广阔的体内基因治疗载体,也是基因治疗产品载体研究的热点.目前,全球范...

【关键词】 腺相关病毒载体； AAV； 基因治疗；

【中文期刊】 陈一飞 马琳莎  等 《中国医药工业杂志》 2024年55卷8期 1136-1142页 ISTICCSCDCA

【摘要】 重组腺相关病毒是当前体内基因治疗产品中最常用的载体.在其生产中,质粒是重要的起始原材料.质粒的设计与管理直接决定了产品的生物学作用机制、药学性质、有效性与安全性.因此,对质粒及其基因元件性质的理解是该类产品"质量源于设计"的管理基础.文章以...

【关键词】 基因治疗产品； 重组腺相关病毒载体； 质粒；

【中文期刊】 Maria Aleksandrovna Davleeva Ravil Rasimovich Garifulin  等 《中国神经再生研究（英文版）》 2023年18卷7期 1505-1511页 SCIMEDLINEISTICCSCDCABP

【摘要】 Post-traumatic spinal cord remodeling includes both degenerating and regenerating processes, which affect the potency of...

【关键词】 autologous genetically-enriched leucoconcentrate； chimeric adenoviral vector； gene therapy；