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【中文期刊】 Robert Sulak Xiaonan Liu 等 《中国神经再生研究（英文版）》 2024年19卷1期 92-99页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Gene therapies,despite of being a relatively new therapeutic approach,have a potential to become an important alternativ...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Samia Sulaiman Abdallah Alaarag 等 《世界儿科杂志（英文版）》 2025年21卷5期 436-446页
【摘要】 Background Type 1 diabetes(T1D)is a chronic autoimmune disease primarily diagnosed in childhood,characterized by pancrea...
【关键词】 CRISPR-Cas9 gene editing；Immune rejection；Pediatric endocrinology；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 Xuemei Song JinLei Liu 等 《遗传学报》 2024年51卷11期 1162-1172页SCIMEDLINEISTICCSCDCABP
【摘要】 Gene therapy has shown significant potential in treating various diseases,particularly inherited blood disorders such as...
【关键词】 Gene therapy；Inherited blood disorders；Therapeutic targets；
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 高欣洁 刘艳 等 《上海交通大学学报（医学版）》 2025年45卷5期 540-548页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 地中海贫血的传统治疗方式为定期输血和异基因造血干细胞移植(allogenic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT).近年兴起的基因修饰自体造血干细胞移植是治愈输血依赖型地中海贫...
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 王梓颖 陈泽华 等 《解放军医学院学报》 2025年46卷4期 315-322,328页ISTICCA
【摘要】 背景 传统治疗手段对晚期、复发及转移性骨肉瘤患者的治疗效果有限.基因治疗为骨肉瘤提供了新的治疗选择.然而,现有基因编辑工具(如CRISPR-Cas9)因尺寸大、免疫原性高等问题限制了其临床应用.新发现的OMEGA-TnpB系统具有紧凑的尺寸...
【关键词】 OMEGA-TnpB系统；MDM2基因；骨肉瘤；
- 概要：
- 方法：
- 结论：
【中文期刊】 王碧璇 贾玉艳 等 《广西医科大学学报》 2025年42卷5期 644-654页ISTICCA
【摘要】 地中海贫血是由α-珠蛋白基因或β-珠蛋白基因发生突变或缺失,导致α-珠蛋白链或β-珠蛋白链合成减少或完全缺失而引起的一种遗传性溶血性疾病.部分中间型和重型地中海贫血患者主要依赖输血治疗,但长期输血会导致慢性铁过载,进而引发危及生命的并发症....
【关键词】 输血依赖型地中海贫血；回体基因治疗；体内基因治疗；
- 概要：
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- 结论：
【中文期刊】 刘倩宜 李欣瑜 等 《广西医科大学学报》 2025年42卷5期 655-662页ISTICCA
【摘要】 α-地中海贫血由α-珠蛋白基因(HBA1和HBA2)缺陷所致,其表型严重程度与功能性α-珠蛋白基因缺失数目直接相关,也受HBA突变类型影响.异体造血干细胞移植是当前输血依赖型α-地中海贫血症的唯一根治手段,但其受限于供体匮乏及移植物抗宿主病...
- 概要：
- 方法：
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【中文期刊】 王殊 陈怡菲 等 《标记免疫分析与临床》 2025年32卷10期 2176-2187页ISTICCA
【摘要】 本文回顾了 CRISPR-Cas系统已从细菌适应性免疫机制发展为革命性基因编辑工具.综合近年文献阐述其核心进展:技术层面,Class 2单效应器(如Cas9、Cas12a/Cas12f/Cas13)实现DNA/RNA精准操作,其中Cas12...
【关键词】 CRISPR-Cas系统；分子诊断；基因编辑；
- 概要：
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【中文期刊】 许霖 唐恺 等 《中国心血管病研究》 2025年23卷10期 877-882页ISTICCA
【摘要】 遗传性心脏疾病是由单基因或多基因突变引发的心血管疾病,以心脏性猝死和心力衰竭为主要临床表现,现有治疗手段难以逆转其病理生理进程.基因治疗通过靶向修正致病基因突变或调控异常表达,为根治此类疾病提供了突破性策略.本文综述了遗传性心脏基因治疗的最...
- 概要：
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【中文期刊】 杨臻峥 苏晓语 等 《中国新药杂志》 2024年33卷16期 1633-1640页ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 2023 年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年,在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展,在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破,利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和质量,全球生物...
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