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【外文期刊】 M,Théaudin ; P,Lozeron ; 等 《European journal of neurology》 2019年26卷3期 497-e36页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 autonomic diseases; hATTR amyloidosis; peripheral neuropathy;

【外文期刊】 Tae-Won,Kim ; Chris N,Papagiannis ; 等 《Regulatory toxicology and pharmacology : RTP》 2025年155卷 105743页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 ASO; Antisense oligonucleotide; CByB6F1-Tg(HRAS)2Jic;

【外文期刊】 Angelo Maria,Minnella ; Roberta,Rissotto ; 等 《Genes》 2021年12卷6期 SCIMEDLINECABP

【关键词】 Optical Coherence Tomography (OCT); corneal confocal microscopy (CCM); electroretinogram (ERG);

【外文期刊】 Maria,Mahfouz ; Rika,Maruyama ; 等 《Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)》 2020年2176卷 87-98页

【关键词】 2′-O-methoxyethyl (2′-MOE); Antisense oligonucleotides (ASOs); European Commission;

【外文期刊】 Arnt V,Kristen ; Senda,Ajroud-Driss ; 等 《Neurodegenerative disease management》 2019年9卷1期 5-23页 MEDLINE

【关键词】 cardiomyopathy; clinical trials; disease-modifying therapy;

【外文期刊】 M,Rizk ; S,Tüzmen ; 《Drugs of today (Barcelona, Spain : 1998)》 2019年55卷5期 315-327页

【关键词】 Familial amyloid polyneuropathy; Gene therapy; Mutated transthyretin (TTR);

【外文期刊】 David,Adams ; Yukio,Ando ; 等 《Journal of neurology》 2021年268卷6期 2109-2122页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 ATTR amyloidosis; ATTRv; Diagnosis;

【外文期刊】 Braden,Vogt ; Nizar,Chahin ; 等 《Journal of neurology》 2020年267卷9期 2648-2654页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 CIDP; CMT; Polyneuropathy;

【外文期刊】 David,Adams ; Ivailo L,Tournev ; 等 《Amyloid : the international journal of experimental and clinical investigation : the official journal of the International Society of Amyloidosis》 2023年30卷1期 1-9页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 ATTRv amyloidosis; RNA interference; hATTR amyloidosis;

【外文期刊】 Jessica E,Sutherland ; Julia L,Hettinger ; 等 《Nucleic acid therapeutics》 2020年30卷1期 33-49页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 hATTR amyloidosis; revusiran; short interfering RNA;