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【外文期刊】 Elsa G,Shapiro ; Chester B,Whitley ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2018年13卷1期 76页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Age equivalent; Cognitive decline; Developmental quotient;
【外文期刊】 Li,Ou ; Tyler,Herzog ; 等 《Molecular genetics and metabolism》 2014年111卷2期 116-22页 SCIMEDLINECABP
【关键词】 BBB; Blood–brain-barrier; ERT;
【外文期刊】 Sarah C,Hurt ; Patricia I,Dickson ; 等 《Journal of inherited metabolic disease》 2021年44卷5期 1088-1098页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 CRISPR; adenovirus; gene editing;
【外文期刊】 Marcelina,Malinowska ; Wioletta,Nowicka ; 等 《International journal of molecular sciences》 2024年25卷4期 SCIMEDLINE
【外文期刊】 N,Guffon ; M,Pettazzoni ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2021年16卷1期 60页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Adaptation; Cognitive; Depression;
【外文期刊】 Latifa,Chkioua ; Houda,El Fissi ; 等 《BMC genomics》 2024年25卷1期 948页 SCIMEDLINEBP
【关键词】 Common ancestor; Consanguinity; Haplotypes;
【外文期刊】 Mohammad,Taghikhani ; Shohreh,Khatami ; 等 《Journal of clinical laboratory analysis》 2019年33卷8期 e22963页 SCIMEDLINE
【关键词】 IDUA; Iranian population; mucopolysaccharidosis type I;
【外文期刊】 H Angharad,Watson ; Rebecca J,Holley ; 等 《The Journal of biological chemistry》 2014年289卷52期 36194-203页 SCIMEDLINECABP
【外文期刊】 Orazio,Gabrielli ; Lorne A,Clarke ; 等 《BMC medical genetics》 2016年17卷 19页 MEDLINE
【关键词】 Attenuated Mucopolysaccharidosis type I; Enzyme replacement therapy; laronidase;
【外文期刊】 Jakub,Tolar ; Paul J,Orchard ; 《Biologics : targets & therapy》 2008年2卷4期 743-51页 MEDLINE
【关键词】 Hurler syndrome; co-modality therapy; enzyme replacement therapy;
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