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【中文期刊】 黄慕齐 蔡铮  等 《南方医科大学学报》 2025年45卷1期 206-212页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

【摘要】 随着药物设计和制剂技术的进步,长效药物的开发已成为精准医疗与慢病管理的重要研究方向.此类药物通过延长体内有效浓度的维持时间,减少用药频率达到改善患者依从性与生活质量的目的.小分子药物、单克隆抗体及核酸药物在实现长效化方面各有难点,特别是后两...

【关键词】 长效药物； 药物设计； 小分子药物；

【中文期刊】 LU An DU Kang  等 《中国天然药物》 2024年22卷12期 1163-1176页 SCIMEDLINEISTICCSCDBP

【摘要】 Natural endogenous materials(NEMs),such as cell and cell derivatives,polysaccharide,protein and peptide,and nuc-leic aci...

【关键词】 Macromolecular delivery； Endogenous material； Cell and cell derivatives；

【中文期刊】 胡子昂 高利明  等 《中国药科大学学报》 2024年55卷3期 335-346页 ISTICPKUCSCDCA

【摘要】 近年来核酸药物领域蓬勃发展,正逐步成为小分子和抗体类药物后的第三代药物新模式.基于机器学习的人工智能技术进步迅速,可以极大推进核酸药物研发的进程.本文概述了核酸药物研发领域的人工智能算法、数据库、表征等基础,阐述了人工智能在核酸结构预测、小...

【关键词】 人工智能； 核酸药物； 核酸数据库；

【中文期刊】 孙淑萌 林琳  等 《中国药房》 2024年35卷23期 2959-2964页 ISTICPKUCA

【摘要】 核酸类药物的生物分析方法主要有基于配体结合分析、基于聚合酶链反应和基于液相色谱分离技术3大类,前两者灵敏度虽高,但选择性较差,很难区分寡核苷酸本身及其较短的代谢产物.基于液相色谱分离技术生物分析方法的灵敏度虽略有逊色,但由于其具有高选择性,...

【关键词】 核酸类药物； 寡核苷酸； 生物分析；

【中文期刊】 胡祎瑄 周子凯  《中国医药导刊》 2024年26卷4期 345-352页 ISTIC

【摘要】 神经系统疾病的病因及病理机制复杂且研究难度大,靶点发现及相应的药物研发困难.随着基因组及转录组测序等技术的发展,有关神经系统疾病的遗传形式、非遗传性或散发性神经系统疾病的靶点发现及分子机制取得了有效进展.基于转录组靶点发现的小核酸药物研发为...

【关键词】 反义寡核苷酸； 小核酸药物； 神经系统疾病；

【中文期刊】 李佳杰 林云锋  《口腔医学》 2024年44卷9期 641-647页 ISTICCA

【摘要】 四面体框架核酸(tFNAs)作为DNA多面体中最简单的一种,其在口腔医学领域的应用潜力正逐步显现.tFNAs因其优异的细胞内化能力、组织渗透性、强大的可编辑性和可预测性不断引人关注.该文总结tFNAs在制备及生物行为调控方面的优势,并重点探...

【关键词】 四面体框架核酸； 核酸药物； 口腔医学；

【中文期刊】 刘思雨 赖跃昭  等 《实验动物与比较医学》 2024年44卷6期 613-625页 ISTICCA

【摘要】 Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一.DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌...

【关键词】 Duchenne型肌营养不良症； 抗肌萎缩蛋白； 核酸药物；

【中文期刊】 侯梦利 刘莹  等 《生物化工》 2024年10卷3期 122-125,132页

【摘要】 生物医药产业是我国战略性新兴产业,发展生物医药产业是促进健康中国建设的重要内容.作为继传统小分子药物和抗体药物之后的第三类生物医药产品,小核酸药物的优势在于靶点较多,且特异性强,研发成功率相对较高,因此成为研发领域的重点内容.为了衡量我国小...

【关键词】 生物医药； 小核酸药物； 专利；

【中文期刊】 刘林 李伟  《延安大学学报（医学科学版）》 2024年22卷3期 1-9页

【摘要】 小核酸类药物是在基因水平上发挥作用的小RNA分子,包括小干扰RNA、反义寡核苷酸、核酸适配体、微RNA等.小核酸类药物研发中面临易被核酸酶降解、半衰期短、易被血液循环中的免疫细胞识别、跨膜转运困难等难题.利用化学修饰和末端修饰可提高小核酸的...

【关键词】 小核酸类药物； 化学修饰； 末端修饰；

【中文期刊】 王峻峰 谭曼曼  等 《浙江大学学报（医学版）》 2023年52卷4期 417-428页 MEDLINEISTICPKUCSCDCA

【摘要】 核酸类药物是在基因水平上发挥作用的RNA或DNA.目前应用较多的有核酸适配体、反义寡核苷酸、信使RNA、微RNA、小干扰RNA、小激活RNA等.核酸类药物临床应用面临稳定性差、靶向性弱、难以跨越体内屏障等难题.通过核酸化学结构修饰可以提高部...

【关键词】 核酸类药物； 基因治疗； 化学修饰；