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【中文期刊】 刘珂瑶 罗应楠 等 《南京师大学报(自然科学版)》 2025年48卷1期 47-55页
【摘要】 小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)作为一种能够特异性靶向基因沉默的重要分子,具有广阔的应用前景.然而,siRNA的有效递送一直是其临床应用的关键问题之一.传统的siRNA递送系统通常依赖于载体工具的辅助,...
【中文期刊】 李大伟 毛楷凡 等 《中国新药杂志》 2023年32卷13期 1336-1344页 ISTICPKUCSCDCA
【摘要】 近年来,使用N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合物靶向去唾液酸糖蛋白受体来递送寡核苷酸至肝细胞已成为治疗性寡核苷酸领域的突破方法.与传统的寡核苷酸递送方法相比,GalNAc偶联技术是一种更简单的肝脏递送方法,表现出肝靶向特异性、高效性、安全...
【中文期刊】 袁静静 郑宇钊 等 《山东化工》 2023年52卷20期 133-135页
【摘要】 基于核酸药物的治疗是一种很有前途的疾病治疗策略,通过引入信使RNA(mRNA)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)或反义寡核苷酸(ASO)等外源核酸来调节特定细胞中靶基因表达来治疗疾病.然而,由于它们的负电荷和相当大的尺寸...
【中文期刊】 窦德虎 王陈 等 《药物评价研究》 2023年46卷12期 2709-2716页 ISTICPKUCA
【摘要】 小干扰核糖核酸(siRNA)作为核苷酸类药物,通过RNA干扰(RNAi)特异性诱导基因沉默而发挥作用,在代谢性疾病、抗感染及肿瘤等领域被广泛应用.目前己获批上市4款基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联技术siRNA药物,汇总分析己上市G...