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【外文期刊】 Kosuke,Kurihara ; Hidemi,Toyoda ; 等 《Pediatrics international : official journal of the Japan Pediatric Society》 2018年60卷11期 1039-1041页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 2-(2-nitro-4-trifluoromethylbenzoyl)-1-3-cyclohexanedione; hereditary tyrosinemia type 1; liver transplantation;

【外文期刊】 Caitlin,VanLith ; Rebekah,Guthman ; 等 《Human gene therapy》 2018年29卷11期 1315-1326页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 CRISPR/Cas9; gene therapy; hepatocytes;

【外文期刊】 Dario,Balestra ; Daniela,Scalet ; 等 《International journal of molecular sciences》 2020年21卷6期 SCIMEDLINE

【关键词】 FAH; RNA therapeutics; Tyrosinemia type I;

【外文期刊】 Jean-François,Rivest ; Sophie,Carter ; 等 《Genetics》 2024年228卷2期 SCIMEDLINECABP

【关键词】 CRISPR-Cas9; Hereditary tyrosinemia type 1; in vivo genome editing;

【外文期刊】 Karen,Fuenzalida ; María Jesús,Leal-Witt ; 等 《Journal of clinical medicine》 2021年10卷24期

【关键词】 alpha fetoprotein; liver biomarkers; nitisinone;

【外文期刊】 Ivraj Singh,Sandhu ; Nicholas James,Maksim ; 等 《Biochemical Society transactions》 2015年43卷4期 650-6页 SCIMEDLINECABP

【关键词】 Kelch-like ECH-associated protein 1 (KEAP1); fumarate hydratase (FH); fumarylacetoacetate hydrolase gene (FAH);

【外文期刊】 Jessie,Neuckermans ; Sien,Lequeue ; 等 《Genes》 2023年14卷3期 SCIMEDLINECABP

【关键词】 alkaptonuria; gene signature; hepatocellular carcinoma;

【外文期刊】 Kimber,van Vliet ; Willem G,van Ginkel ; 等 《Orphanet journal of rare diseases》 2019年14卷1期 285页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 Behavior problems; Health related-quality of life; Phenylalanine;

【外文期刊】 Peng,Gu ; Li,Xie ; 等 《Journal of hepatology》 2024年80卷3期 454-466页 SCIMEDLINEBP

【关键词】 E.?coli Nissle; Engineered bacteria; liver injury;

【外文期刊】 Whitney S,Thompson ; Gourish,Mondal ; 等 《Expert opinion on orphan drugs》 2020年8卷7期 245-256页

【关键词】 Adeno-associated viral vector; gene therapy; hereditary tyrosinemia type 1;